抗体药物小贴士-Burosumab

名称和别名Burosumab, KRN-23; UX 023商品名Crysvita™获批时间2018/4/17 FDA；适应症治疗一岁以上X-连锁低磷性佝偻病（XLH）开发公司Kyowa Hakko Kirin/Ultragenyx抗体类型全人源IgG1单克隆抗体靶点信息FGF23作用机制Crysvita是FGF23的抑制剂，可以抑制FGF23信号传导，从而增加肾小管磷酸盐的重吸收和血清1,25-二羟基维生素D的水平。给药方式SC推荐剂量推荐起始剂量为0.4 mg/kg，然后维持剂量0.8 mg/kg每2周一次（最大剂量可达90mg）药代动力学呈线性药代动力学，血清Burosumab的浓度和血清磷酸盐浓度具有直接的药代-药效关系；成人和儿童之间动力学特性无差异临床试验这项批准主要是基于来自两项II期临床研究（NCT 02163577）和（NCT 02750618）的数据。前一项入组了52名5-12岁的患者， 数据显示，CRYSVITA将血清磷水平在第40周和第64周分别从基线时的2.4（0.40）提高到3.3（0.40）和3.4（0.45）mg/dL。肾小管最大磷重吸收率与肾小球滤过率的比值（TmP/GFR）从2.2（0.49）增加到 3.3 (0.60) 和3.4 (0.53) mg/dL 。后一项入组了13名1-4岁的患儿，数据显示，CRYSVITA将血清磷水平在第40周从基线时的2.5（0.28）提高到3.5（0.49）mg/dL。不良反应在小儿患者中最常见的不良反应（≥25%）是：头痛，注射部位反应，呕吐，发热，四肢疼痛，维生素D减少。在成人患者中最常见的不良反应（≥5%且至少有2名患者出现）有：背痛，头痛，牙齿感染，不安腿综合征，维生素D减少，头晕，便秘，血磷增高。免疫原性因检测assay的原因，未知。360pskdocImg_0