歌礼制药公布NASH候选药物二期临床数据，应答率可达61%每日一次给药
今天，歌礼药业（Ascletis）公布了用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的候选药物 ASC40（TVB-2640）的临床二期试验数据。该数据显示，ASC40（TVB-2640）能显著降低肝脏脂肪含量（该试验的主要疗效终点），在 50 mg 剂量组中应答率为 61％。另外，受试者的肝功能和纤维化指标也得到改善。该口服药给药方式是每日一次。
ASC40（TVB-2640）是一款全球首创的口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂。FASN 是催化乙酰辅酶 A 和丙二酰辅酶 A 合成内源性长链脂肪酸的关键酶，在正常情况下主要表达于脑、肺、肝脏、脂肪、泌乳期乳腺等组织中。目前，普遍认为 FASN 在能量代谢中发挥着重要作用。FASN 抑制剂在减肥、抗癌方面的神奇功效引起了人们的广泛关注，特别是开发多靶点相结合的新 型 FASN 抑制剂已成为研究热点。
在歌礼的二期临床试验中，临床研究人员评估了 TVB-2640 在 99 名美国 NASH 患者中的安全性和有效性，每天给药一次，持续给药 12 周。结果显示，在 50 mg 剂量组中，肝脏脂肪含量相对减少 28.2％，谷丙转氨酶（ALT）和脂蛋白胆固醇（LDL-cholesterol）也相应降低，肝功能得以改善（谷丙转氨酶和脂蛋白胆固醇是肝功能受损的重要指标）。
图 | 临床研究数据（来源：歌礼制药官网）
其实，早在 2019 年 10 月，TVB-2640 已经取得了一项重大的进展，该一研究成果发表在了 Hepatology 上面。该研究显示 TVB-2640 能减少患有代谢异常疾病男性的肝脏脂肪生成。
（来源：Hepatology）
该药物由歌礼公司的合作伙伴 Sagimet Biosciences（曾用名 3-V Biosciences）负责研发和临床试验。Sagimet Biosciences 是一家处于临床阶段的生物制药公司，创建了一个专有的 FASN 抑制剂平台，利用该平台开发出用于治疗多种疾病（包括肝脏疾病 NASH 和某些癌症）的新型疗法。2019 年 2 月，歌礼与 Sagimet Biosciences 签订了独家许可协议，根据协议，Sagimet Biosciences 授权歌礼在大中华区开发、制造和商业化 TVB-2640 及相关化合物的独家权益。同时该公司还将有权就 ASC40 (TVB-2640) 收取开发及商业化里程碑付款及其未来净销售的销售分成。
图 | Sagimet Biosciences 候选药物管线（来源：Sagimet Biosciences 官网）
歌礼制药则是一家世界级生物医药公司, 致力于开发抗病毒、脂肪性肝炎、肿瘤相关创新药，具体包括在慢性丙肝、慢性乙肝、非酒精性脂肪肝炎和艾滋病等疾病领域研发创新药。去年，歌礼通过子公司领投 Sagimet Biosciences 公司，将该公司的主打药物 TVB-2640 纳入了自己的药物管线，加速其治疗 NASH 的进展。
图 | 治疗非酒精性脂肪性肝炎的药物管线（来源：歌礼制药官网）
此外，歌礼还有两款治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的在研药，包括 ASC41 和另外一种未披露详细信息的候选药，这两款药还未进入临床阶段。ASC41 是一款高活性、具选择性的甲状腺激素β受体（THR-beta）激动剂，其临床试验申请已获中国国家药品监督管理局批准。另外一款药则是还处于 pre-IND 阶段的 NASH 候选药物。歌礼在 NASH 领域布局比较长远，这三款药分别处于不同开发阶段，既可以单独使用，也可以联合使用，丰富了其在 NASH 领域的产品组合。
参考：
http://www.ascletis.com/
https://sagimet.com/
https://www.prnasia.com/story/282961-1.shtml
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