8岁女孩每天靠吃伟哥“续命”？罕见病想找个救命药，为何那么难

一说到伟哥，不少人突然泯心一笑。

但要说一个仅有八岁的小女孩，来到药店买这种药，或许大家就有所不了解。

西地那非，也就是我们俗称的伟哥。面对小女孩的行为，药剂师也是当场质疑小女孩的家教有问题。

而母亲面对这种质疑，只能落泪解释，其实这个“伟哥”是被用来控制小女孩所患有的肺动脉高压疾病的，因为不纳入医保，这个贫困的家庭甚至每个月要话费3000多元来买药。

而“药”的背后，全部都是心酸无奈的人间世。

明明是用来那“事”，

为何“伟哥”能治心血管疾病？

很多人对于“伟哥”都有误解。“伟哥”也就是西地那非，这种药物在最初的时候本就是用来治疗心血管疾病的，但是由于会产生某方面的副作用，所以才会被人们常用在那方面。

我国每天需要西地那非进行病情控制的相关患者数量高达500万，因为西地那非没有医保补助，他们每年的购药费用达到了2万--20万。

对于贫寒的家庭而言，这是一笔“巨款”。这种花费态势，俨然一副孤儿药的样子。

孤儿药是什么？

孤儿药其实是一种统称。

在目前，有很多疾病属于罕见病，也就是发病人群很小，发病几率极微，而这种疾病的治疗所需要的专用药品，因为数量稀缺，像是孤儿一样，所以就被称为孤儿药。

孤儿药之所以稀缺，其主要原因在于两方面：

第一，患者数量方面

由于罕见病的患者很少（罕见病标准：美国1500:1、日本2500:1、欧盟2000:1且属重危病），治疗药物比例自然会比普药少很多。

第二，制药企业的经济利益方面

企业自然是以营利为目的的，制药企业也不例外。

孤儿药的研制、开发、临床试验、生产等等环节的成本较高，但是其销售市场却十分的狭小，费劲千辛万苦研制出来的药品，最后却不能给自己带来利益，所以很少有药企会“冒险”生产孤儿药。

国内外对待“孤儿药”的态势

针对孤儿药问题，其实一些国家已经发现了其中的问题，并且进行了相应的制度改革。

比如美国在1983年颁布的《孤儿药法案》一样，其中就针对药企权益进行了有效的保护，让药企的利益不受损失，激发药企生产孤儿药的积极性，从而让孤儿药的供应得到保障。

相比国外来说，国内的形势就有点不容乐观了。

我国目前在“罕见病”以及“孤儿药”方面并没有相关的明确官方定义，没有了基础定义，也就没有了针对药企的相关优惠政策和法规，国内药企的利益得不到保障，自然就没有生产孤儿药的积极性。

另外，由于定价体系的僵硬，医保模式的压力性，导致目前已经上市的孤儿药得不到很好的流通和生产环境，甚至有退市的危险。

不知道国内的罕见病患者，何时才能够获得供药保障？八岁小女孩购买伟哥的事情何时才能停止？

虽说国内目前的环境并不是十分的乐观，但还好卫计委已经逐渐的认识到问题的严重性了，成立了“罕见病诊疗与保障专家委员会”，这也是我国在孤儿药方面的一个开始。

当然，我国在孤儿药方面要想取得更大的进步，不仅需要国家立法支持，还需要相应的病学研究、制药研发技术、医保支付能力等各方面的支持。

这样我们才能够让孤儿药产业步入正轨，让那些罕见病患者享受与非罕见病质量相当的医疗条件。

我们也相信：这一天离我们越来越近！