【现场•观点】何盛江：儿药方兴未艾，源头决策助力新发展
广州艾格生物科技有限公司执行董事何盛江博士在“2019中国医药健康产业发展大会暨第四届中国医药研发·创新峰会”（PDI大会）作《儿科药物开发策略及技术要点》的报告，从源头剖析儿童用药开发难点与应对策略，答疑解惑。
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儿童用药开发关注点在哪儿？
中国很早就有儿科药科，经典古籍《颅囟经》等早已对此作出了分类与说明。无论是在国际上，还是在中国，儿童皆界定为18岁以下的任何人，那么问题就来了，在药品说明书上时常看见标注说明“18周岁可用”、“儿童用药”“儿童可用”等字样，这里的儿童，具体指的哪个阶段的儿童，真正得多小的小孩可以用呢？十四岁小孩能用的药两岁的小孩能用吗？这就需企业更加深入地研究，把儿童用药年龄阶段细分出来，才能更好的指导医生及患者合理用药。
据2019年国家统计局数据，受益于二胎政策的影响，我国目前儿童人口数已超65岁以上的老年人口。在药物经济学上来讲，药物最主要的应用人群在两端—— 老年人和儿童，据调研，15岁到45岁，正当年富力强之时，生病几率较少，药物应用市场相对较小。由此可见，儿童用药潜在市场前景广阔。
在儿童疾病分类中，主要疾病为呼吸系统疾病，占比高达79%，其次为消化系统疾病，占比10%。因而，呼吸系统与消化系统用药成为儿童用药的主要关注对象。儿童类疾病的分布与成人不同。近年，随着二胎政策出台，新生儿的增加，包括儿童白血病，儿童实体瘤等恶性肿瘤在内的肿瘤疾病发病率逐渐提高，恶性肿瘤是现代疾病，对于新药开发来说属于罕见病范畴，企业开发新药可以从这方面入手。
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儿药欠缺，利好政策鼓励发展
目前儿童用药市场有几大特点，品规少、剂型单一、无法满足市场需求。据调查，样本7000余个药物中，儿童能够服用的药品仅7%，500余种，并且其中60%为中成药，超300个；化药少之又少，只占7%；此外，儿童专用药品更少，仅占3%。可见儿童用药市场在召唤更多的药品产出，但目前针对儿童用药的研发已停滞不前。
庆幸的是国家早已发现问题，并出台相应政策，支持鼓励企业发展儿童药。2011 年 7 月 30 日，国务院发布的《中国儿童发展纲要（2011—2020 年）》 鼓励儿童专用药品研发和生产，扩大国家基本药物目录中儿科用药品种和剂型范 围，完善儿童用药目录；2014年国家食品药品监督管理总局发布《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》，2016年国家卫计委公布《首批鼓励研发申报儿童药品清单》、《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》等关于儿童用药的专项文件，对儿童专用药的研发、审批、生产、采购、定价、使用等环节强化监管、优化流程、深化支持，确保儿童用药的有效供应和合理使用；2017年国家卫生计生委等6部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，缓解儿童用药难；2018年国家基本药物目录的调整，新增临床急需儿童用药22种，为儿童用药带来福音。
儿童药品是国家支持鼓励发展的一个方向，要积极行动起来，去研究，去探索。与此同时，研究开发者需要面临新的挑战问题。在众多药品品种中，如何筛选符合自己的项目，进行项目立项显得至关重要，直接关乎企业的未来。
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儿童用药如何选择立项？
首先关注的是在选择的品种中，注意写清适应证与适用人群，注意所选品种所含有效成分与其他成分。其次，儿童用药服药困难，多数存在苦，太甜，有异味和沙粒感。作为第二代研发人员，保障安全与疗效的基础之上尽可能的保证药物的好口感。儿童愿意服用，这种品种的处方研究才算是成功，而不仅仅只是工艺合格、质量合格、稳定性合格就行。
同时，作为研发公司来说，不仅需要给企业提供全套的流程，从思想到现实到实践，更应该提供一个好的选择、好的方向。什么样的好方向？第一是省钱，第二是市场好，第三是缩短审评时限，降低风险；此外，还有增加适应症，扩大适用范围，如：美国的氟哌啶醇扩大适应症用药范围，用于13-17岁的儿童；凭此申请有可能走上绿色通道，快速通过审评审批。增加适应症有几个方向，一是保证安全性、有效性没有问题的基础上直接修订；二是通过循证医学的真实事件进一步论证分析，提供临床的数据、临床说明，进行直接修订；第三是适当的补充临床实验，保证安全有效，亦可进行修订。
另外，处方关注也是一大焦点。处方关注的主要点在有无异味，微生物的限量标准，辅料控制，以及重金属含量限度等。处方关注到底怎么选择儿童用药，选择什么样的剂型，什么样的辅料，最后用什么工艺，这些都是有全流程的决策，而非拍脑即可决定的。需要决策和风险评估才能做到儿童用药选择不会从最开始步入歧路。
艾格生物科技对此拥有几个突破性的关键技术，包括口服的盐味技术、液体的缓释技术、口感的评价系统、苦味评价和刺激性的评定技术等，致力于提供规范性的科学平台，为制药企业提供发展方向，制定整体发展路线，帮助制药企业作出正确决策，减少风险，共谋儿童用药发展宏图。
新闻来源：药智网