【独家】阿茨海默症药物发展最新进展
如果您喜欢药智网推送的这篇文章
欢迎点赞和转发哦~
导读
阿兹海默病 (Alzheimer's disease, AD)，又译为阿尔茨海默病，俗称的老年痴呆症，是发生在中老年期及老年期的一种原发性退行性脑病，其临床主要表现为记忆力衰退、认知能力退化，进而逐渐完全丧失正常的行为功能。更令人苦恼的是，这种疾病能引起全脑不可逆转性脑功能损害，成为了公认的医学难题。它的特征性病理变化为大脑皮层萎缩，并伴有β-淀粉样蛋白沉积，神经原纤维缠结，大量记忆性神经元数目减少，以及老年斑的形成。现目前医学界对阿茨海默症的发病机理还处在探究中，因此在研发治疗药物的理论指导上显得有些“吃力”。
阿茨海默症不仅给人的机体带来极大的危害，更是给一个普通的家庭带来毁灭性的打击，同时增加了家庭和社会的经济负担。所以对阿茨海默症的治疗一直都是大家关注的话题。
接下来小编给大家分享一份关于2017年阿茨海默症药物发展的最新情况。
阿茨海默症被视为世界难题，花费巨额投资却不见成效
据相关阿茨海默症协会称，目前美国已超过500万人患有阿茨海默症，并且美国每年在阿茨海默症预防和治疗的投入上高达10亿美元，但这样惊人的数字背后带来的结果却让人大失所望。
形势不容乐观，专家预测在2050年到来之前，如果医药领域还没有在治疗阿茨海默症的药物研发上寻得重大突破，那么一旦顺应这种严峻形势的发展，美国将会有1600万人患有阿茨海默症。我们一起来看看从2000年起，有关美国阿茨海默症方面的数据统计。
自2000年以来，阿尔茨海默氏症患者的死亡率已经上升89%，而心脏病的死亡率同期下降14%。据估计，2017年阿茨海默症及其它类型的老年痴呆症会让美国医疗系统支出超过2590亿美元。照这样的趋势发展下去，美国在2050年来临之际用于应对阿茨海默症的“医疗投资”总额可能达到1.1万亿美元。
注：老年痴呆大体分为两种形态：一是脑血管性痴呆；二是阿茨海默症型痴呆。
因此，大众迫切希望研究人员在治疗阿茨海默症方面有突破性的进展，进而彻底扭转这样的局势。有学者认为，若有研发机构能研制出可以有效地将阿茨海默症发病推迟5年的药物，那么在2050年到来之前，美国每年在医疗健康方面的财政支出将会减少3670亿美元（如下图所示）。
2
治疗阿茨海默症的研发道路并不平坦
美国的生物制药公司致力于对抗这种具有灾难性的疾病，目前有87种潜在的新疗法正在进行临床试验。
每一种药物从研发到临床运用，都需要无数次试验与质量评估。所谓“路漫漫其修远兮，吾将上下而求索”，科学事业之所以能创造出那么多奇迹，过程必然少不了艰辛与挫折，尤其是针对阿茨海默症药物的研发。
虽然科学家在解开大脑的复杂性和找出阿茨海默症的致病机制方面已经取得了新进展，但就现目前而言，找到一种有效的治疗方法仍然是一项艰巨的挑战。
1998-2014年期间，123种治疗阿尔茨海默氏症的潜在药物在临床试验中停用，只有4种药物通过了最终的测试获得批准（如下图所示）。虽然这样的研究结果难以令人满意，但是失败的研究案例对疾病理论认知的提升以及未来的研发奠定了至关重要的基础。
3
道阻且长，攻克阿茨海默症任重而道远
由于阿茨海默症的特征之一是在神经元之间形成的淀粉样斑块的积累和大脑功能的干扰。因此，许多制药公司多年来一直致力于减少淀粉样蛋白的生产，但这些药物以缓解疾病的症状为主，如有助于解决记忆丧失、认知能力退化方面的问题，对引发该病的根本病因没有明显的成效，而且不能降低发病率。所以即使是巨额投资，收效也甚微。
阿茨海默症已成为影响世界公共健康的疾病之一。然而目前我国老年痴呆的患者高达1000+万人，居世界首位，形势令人堪忧。在面对这样让人“束手无策”的“硬骨头”时，各国的研究人员也是“摸着石头过河”。但研究一直在路上，希望总是有的，小编和大家一起“翘首以待”。
近日，小编整理数据时得知，医学研究所（SBP）的研究人员已经在Neuron上发表了两项新的研究，描述了在大脑免疫细胞中发现的TREM2如何与毒性淀粉样蛋白β蛋白相互作用以恢复神经功能。尤其是在阿尔茨海默病小鼠模型上进行的研究表明，提高脑中的TREM2水平可以预防或降低包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的严重程度。
目前，也有研发机构有望研发出一种能延缓阿茨海默症发病机制的药物靶点，这种药物靶点能较精准地减少引发阿茨海默症的炎性因子，并且增强大脑免疫系统对抗疾病的战斗力。同时，研究人员也在从基因结构修饰方面寻求可以帮助患者预防阿茨海默症的治疗方法。
今年2月份，更有日本和澳大利亚的研究人员发现通过验血来预测阿尔茨海默病的方法，准确度超过了 90%。他们的研究成果发表在今年 2 月的Nature上。在同一时段里，华盛顿大学圣路易斯分校（Washington University in St. Louis）的研究人员也宣布研发出了类似方法，能在病发前 20 年确定疾病。因此，我们在抗AD的道路上，要不忘初心，砥砺前行。
译文：MEDICINES IN DEVELOPMENT | 2017 UPDATE ALZHEIMER’S DISEASE
参考文献：
1. 2017 Alzheimer’s Disease Facts and Figures, Alzheimer’s Association.
2. Changing the Trajectory of Alzheimer’s Disease: How a Treatment by 2025 Saves Lives and Dollars, Alzheimer’s Association.
3. Number of medicines obtained through public, government and industry sources, and the Springer “Adis Insight” database. Current as of September 1, 2017.
4. PhRMA, “Researching Alzheimer’s Medicines: Setbacks and Stepping Stones,” 2015.
5. Schneider LS, Sano M. Current Alzheimer’s disease clinical trials: methods and placebo outcomes. Alzheimer’s Dement. 2009; 5:388–97.
新闻来源：药智网