APG-2575成功获批“孤儿药”，用于治疗Waldenström巨球蛋白血症

FDA已授予APG-2575“孤儿药”称号，用于治疗Waldenström巨球蛋白血症患者。这是FDA第一次授予BCL-2抑制剂“孤儿药”称号。

▏Waldenström巨球蛋白血症

“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。

Waldenström巨球蛋白血症是一种罕见疾病，在美国所有非霍奇金淋巴瘤病例中所占比例不到2％。Waldenström巨球蛋白血症（WM）患者的确诊年龄中位数为70岁，由于健康状况不佳，许多患者对现有的治疗选择不耐受。总体而言，该患者人群需要更有效和安全的治疗选择。

国家综合癌症网络对Waldenström巨球蛋白血症患者的推荐治疗方案，客观缓解率约为80％，但实现非常好的部分缓解或深度缓解的比率非常低，约为20％甚至更低。大多数患者在初始反应后也会经历疾病进展。因此，迫切需要更好的治疗方案出现。

▏APG-2575

APG-2575是新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，它旨在通过阻断BCL-2来治疗许多血液系统恶性肿瘤，以恢复癌细胞的正常凋亡过程。

APG-2575是目前在全球临床开发中可用的少数BCL-2选择性抑制剂之一。APG-2575去年在中国启动血液肿瘤的I期临床研究，成为首个进入临床阶段的国产Bcl-2选择性抑制剂。

APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可，正在全球推进包括复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、复发/难治急性髓性白血病等多个血液肿瘤适应症的临床开发。

其中在一项全球多中心1B / 2期临床试验（NCT04260217）中，作为单药或与「依鲁替尼（Imbruvica）/利妥昔单抗（Rituxan）」联合治疗Waldenström巨球蛋白血症患者。该试验旨在评估这种治疗方法的安全性，耐受性和疗效。

APG-2575在治疗血液系统恶性肿瘤方面具有巨大潜力。此前，APG-2575针对治疗血液肿瘤的I期临床试验已在美国和澳大利亚启动,迄今未观察到「任何剂量限制性毒性（DLT）」以及「肿瘤溶解综合征」，显示了APG-2575在临床试验中的良好的安全性。

Ascentage Pharmaceuticals董事长兼首席执行官杨大军在一份声明中说：

“Waldenström巨球蛋白血症展示了全球尚未满足的医疗需求。美国FDA授予APG-2575“孤儿药”称号用于治疗Waldenström巨球蛋白血症，对于APG-2575的开发以及商业化具有里程碑式意义！”

参考资料

[1]https://www.targetedonc.com/view/177lu-psma-appears-feasible-following-ra-223-in-metastatic-castration-resistant-prostate-cancer

[2]http://www.phirda.com/artilce_21578.html?cId=7