揭秘Moderna神秘基因编辑合作伙伴，成立仅3年的新锐将利用宏基因组学解锁新工具？

早在今年 8 月，Moderna 的 CEO Stéphane Bancel 就宣布进军另一个前沿领域 —— 基因编辑。三个月后，Moderna 公开了第一个合作伙伴，一家名为 Metagenomi 的初创公司，专注于推进新的基因编辑系统在人体内的治疗应用。

（来源：Moderna）

“神秘” 是这项合作给外界的印象。双方在许多细节上都保持沉默，外界对于合作目标是什么、Moderna 将提供多少资金、支付方式如何等等都一无所知。

唯一能明确的是，双方将主要聚焦在严重遗传疾病的体内疗法。Metagenomi 将提供基因编辑工具，而 Moderna 将提供 mRNA 和脂质纳米粒子递送技术等相关技术。

“我们不想只是简单地进行基因敲除。我们不想只做简单的点突变。我们有更大的梦想，创造不同的工具，让医生治疗遗传疾病。”Moderna 基因组学业务的总经理兼 CSO Eric Huang 说。

为什么是 Metagenomi？

Metagenomi 并不属于基因编辑领域最知名的玩家。这家新锐公司在去年刚刚完成 6500 万美元的 A 轮融资。

之所以能从诸多基因编辑公司中 “脱颖而出”，是因为 Moderna 基因组学业务的总经理兼 CSO Eric Huang 是 Metagenomi 的科学顾问委员会成员。

图 | Eric Huang（来源：Timmerman Report）

尽管有交情，不过 Eric 称建立合作的过程中没有任何偏心，Moderna 做了严谨的尽职调查。“当他们给我数据时，我觉得这是不可抗拒的，所以 Moderna 决定投资基因组学时我就向 Stephana 推荐了这家公司。”

因为这项合作的关系，Eric 可能需要辞去 Metagenomi 相应的职位。

Eric 也没有透露合作的细节，不过他称，从合作金额、研发资金以及股权投资来看，这项合作 “意义重大”。

他透露，两家公司的合作或许会针对肝脏。肝脏是其他基因编辑公司已经尝试过的方向，该领域 “先驱” Intellia 今年带来了首批基因编辑疗法的人类数据。

基于宏基因组学的 “下一代” 基因编辑

Metagenomi 是一家美国基因编辑技术服务提供商，主要从微生物宏基因组数据中，借助 AI 和机器学习方法，筛选出新型基因编辑系统，包括基于 CRISPR 基因编辑系统，也包括其他基因编辑系统。

该公司由加州大学伯克利分校的 Brian C. Thomas 和 Jillian Banfield 两位教授联合创办，官网称，正是这两位教授的发现引出了 Jennifer Doudna 的发现。去年这家公司吸引了拜耳、Humboldt Fund、Sozo Ventures、Agent Capital 等等投资方注资。

这家公司自称是 “下一代” 基因编辑公司，其所开发的酶将会超越当前基因编辑领域最常见的 CRISPR/Cas 蛋白。这家公司的方法可以通过大数据和宏基因组学快速识别新型基因编辑系统，该系统可能比第一代编辑技术更具有优势。

（来源：官网）

官网介绍称，过去这家公司一直在搭建基因编辑数据库，目前已经筛选出了成千上万个核酸酶，其中有百余种具有应用潜力。这些酶比 Cas9 小很多，可以有效降低 Cas9 的脱靶毒性，针对 CRISPR 无法完成的功能进行优化。

据了解，该公司发现的核酸酶，编辑效率超过 90%，有的甚至超过 95%。

寻找新型酶的目的在于真正实现任何类型的基因编辑，除了在敲入和敲除上与当下的基因编辑同水平以外，还可以通过工程化改造进行碱基编辑，并整合更大的 DNA 片段，从而实现更安全的基因编辑。

Metagenomi 此前透露将会布局一系列产品管线，可能会针对肿瘤开发肿瘤免疫疗法，不过具体细节尚未披露。

“我希望 5 到 10 年后，当人们考虑体内基因编辑时，他们会想到 Moderna 和 Metagenomi。”Eric 说。

这项合作是 Metagenomi 第一次与外界合作。不过对于 Moderna 来说，Metagenomi 大概率不会成为唯一。

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