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药物开发商Y-mAbs Therapeutics公司宣布，177Lu-omburtamab-DTPA被FDA授予罕见儿科疾病认定（RPDD），用于治疗髓母细胞瘤患者。
用镥-177放射性标记的单克隆B7-H3抗体目前正在研究中，用于治疗复发性或难治性髓母细胞瘤的儿童患者，以及阳性中枢神经系统肿瘤或软脑膜转移的成年患者。研究人员表示，这两种适应症都可能有助于解决两种患者群体中未满足的需求。Y-mAbs Therapeutics公司创始人、董事长兼总裁Thomas Gad表示：“RPDD的获得使我们有资格进一步获得优先审查凭证（"PRV"），加速审评。在我们正在开发的主要化合物中，现在已有四个获得RPDD，此次177Lu-omburtamab-DTPA获得RPDD进一步增加了我们最终获得多个PRV的机会。”这项儿科研究估计有40名患者参与，在第一部分采用了3+3序贯分组设计。这是一个剂量递增阶段，患者接受剂量测定剂量，随后接受最多2个周期（每周期为5周）的脑室内omburtamab治疗。在研究的第二部分中，参与队列扩展的患者最多接受5个周期（每周期为5周）的治疗，并根据第一部分中的推荐剂量接受侧脑室内omburtamab治疗。治疗将在最后一个周期的5周内结束，随后患者将进入随访期。最后一次给药后，患者将接受长达2年的随访。此外，成人研究估计有63名患者参与。在研究的剂量递增部分，采用了3+3序贯分组设计，患者在接受剂量测定后，最多接受5个周期（每周期为5天）的治疗。在队列扩展部分，患者接受第一部分的推荐剂量，直到达到5个周期，或者出现软脑膜转移进展或不可接受的毒性。值得注意的是，周期数是根据最后一个周期确定的，随后患者进入随访期。患者在第一部分首次用药后随访1年，在第二部分首次给药后随访2年。髓母细胞瘤是颅内恶性程度最高的胶质瘤，我们期待这一新药可以给患者带来治愈的希望。参考资料:
https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-rare-pediatric-disease-designation-to-177lu-omburtamab-dtpa-for-medulloblastoma
