CRISPR基因编辑-AAV技术原理

CRISPR基因编辑技术是继TALEN、ZFN技术之后的重大突破，通过gRNA指导核酸酶（如Cas9）对目的基因进行特定编辑。CRISPR-Cas9系统的基因编辑效率高，操作简便，可设计性丰富，基于gRNA或Cas9载体构建与使用现已非常便捷，已应用于哺乳动物、植物及其他物种中的基因编辑实验中，尤其是基于AAV载体的CRISPR-Cas9或CRISPR-Cpf1是目前广泛使用的基因编辑技术，诞生了很多突破性的发现并越来越多地运用于新药开发与临床研究中。