22亿美元！Alnylam与PeptiDream达成战略合作：开发肽-siRNA偶联物，向肝外组织定向递送siRNA疗法!

2021年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --行业领先的RNAi治疗公司Alnylam与行业领先的肽基药物发现公司PeptiDream近日宣布了一项许可及合作协议，发现和开发肽-siRNA偶联药物，创造多种机会，为肝外组织递送RNAi疗法。通过这一合作，2家公司将合作选择和优化肽，通过与靶细胞上表达的受体的特异性相互作用，将小干扰RNA（siRNA）分子定向输送到多种类型细胞和组织。双方并没有披露将要研究的确切疾病，其目的是为肝脏以外的组织提供RNAi治疗。Alnylam公司有4个战略治疗领域：基因药物、心脏代谢疾病、传染病和中枢神经系统/眼部疾病。根据联盟条款，Alnylam将选定一组受体，用于PeptiDream公司的肽发现平台。PeptiDream将为每一个受体选择、优化和合成肽。然后，Alnylam将生成肽-siRNA偶联物，并进行体外和体内研究，以支持最终的肽选择。这项合作有潜力通过在多种组织类型中靶向致病mRNA转录物来产生多种治疗机会。根据协议条款，PeptiDream将从Alnylam获得一笔未公开的预付款以及研究合作期间的研发资金。PeptiDream还有资格根据特定开发、监管、商业里程碑的实现情况获得里程碑付款，潜在总额高达22亿美元。此外，PeptiDream还有资格就任何合作产生的Alnylam任何产品的销售获取低至中个位数的特许权使用费。

PeptiDream公司专有的PDPS技术平台潜力（点击图片，查看大图）Alnylam首席科学官Kevin Fitzgerald表示：“我们已经解决了RNAi疗法向肝脏的靶向递送问题，并在向中枢神经系统、眼睛和肺部的体内传递方面取得了实质性的临床前进展，现在我们正在增加我们的递送技术套件，这些技术有潜力使siRNA高效递送到整个人体更广泛的组织类型。我们很高兴能与PeptiDream达成这项合作研究协议，PeptiDream是发现和优化针对多种受体的肽配体的行业领导者。通过这一合作，我们希望识别肝外组织递送的强大配体-受体对（ligand-receptor pair），类似于我们为有效肝脏输送而开创的GalNAc-ASGPR对。”PeptiDream总裁兼代表董事Patrick C. Reid博士表示：“该协议进一步扩展了我们的战略，即：使用肽以有针对性的方式向疾病细胞/组织提供各种治疗有效载荷（作为肽-药物偶联物）。我们希望这一合作关系将有助于在多种疾病中创造创新的肽-siRNA偶联物，并开启许多新的治疗机会。”PeptiDream是一家位于日本的生物制药公司，成立于2006年，拥有专有的肽发现平台系统（PDPS），这是一种尖端的高度多样化发现平台，能够高效率生产高度多样化（万亿）的非标准肽库，用于鉴定高效力和选择性的命中（hit）肽，然后这些命中肽可以开发出基于肽、基于小分子、或肽-药物偶联物（PDC）的疗法。

PeptiDream的合作伙伴（合作伙伴）凭借其专有的PDPS平台，PeptiDream公司已与多家药企达成战略合作及授权协议。今年7月27日，武田制药宣布扩大与PeptiDream的研究合作及独家许可协议，创造肽-药物偶联物（PDC），用于多个中枢神经系统（CNS）靶点，这些靶点在慢性神经退行性疾病中发挥重要作用。PeptiDream有资格获得大约35亿美元的款项，包括预付款及潜在临床前、临床、上市、基于销售的里程碑付款，还有资格获得特许权使用费。武田与PeptiDream双方最初于2020年12月达成一项合作研究及独家许可协议，创造PDC用于神经肌肉疾病。在2017年11月，PeptiDream与拜耳签署了一项里程碑款项高达11亿美元的合作协议，开发针对多种疾病的基于多肽的疗法。2017年4月，PeptiDream与强生旗下杨森制药达成11.5亿美元的合作协议，利用PDPS平台技术，针对杨森选择的多个代谢疾病和心血管疾病靶点，鉴别大环肽/限制性肽，并将命中（hit）肽优化为治疗性肽或小分子产品。此外，PeptiDream还与安进、阿斯利康、百时美施贵宝、礼来、葛兰素史克、诺华、默克、默沙东、赛诺菲等制药巨头达成了合作协议。（生物谷Bioon.com）原文出处：Alnylam and PeptiDream Enter into Collaboration Agreement to Discover and Develop Peptide-siRNA Conjugates for Targeted Delivery of RNAi Therapeutics to a Broader Range of Extrahepatic Tissues