干细胞新进展！间充质样干细胞（T-MSC）可显著恢复神经免疫炎症患者机体功能

干细胞之家

干细胞之家—中国干细胞行业门户第一站

重要声明：“干细胞”公众号是干细胞之家网站唯一官方微信公众平台，其它任何带有“干细胞之家”字样的公众号皆为仿冒。

重要通知：近期有人以仿冒的干细胞之家网站工作人员身份在行业内推广仿冒版客户端软件，提醒大家保护好个人信息，不要上当受骗。许**、张*等人与干细胞之家网站及干细胞公众号无关。

    【正版】干细胞app请点击下方图片进入。

再生医学界已经取得共识：间充质干细胞（MSC）具有全面调节机体免疫功能、抗菌、抗氧化、调节代谢障碍、促进细胞再生和抗凋亡、减少纤维化生成、改善急性炎症、改善缺血再灌注等治疗疾病的机制，已被进一步广泛应用于脑卒中、多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、脊髓损伤、侧索硬化症等各类神经系统疾病的临床研究中，有望成为这些难治性疾病的新型疗法。间充质干细胞通常来源于骨髓、牙髓、胎盘、脐带、脂肪、胚胎等。
第七届国际神经感染免疫暨脑血管病高峰论坛上，针对间充质干细胞在神经系统疾病治疗有效性方面的进展，爱姆斯坦CTO王小方研究员分享了“间充质样干细胞（T-MSC）研究进展及在神经免疫炎症性疾病的治疗前景”。
T-MSC具备颠覆性的成药性，可规模化生产

据公开信息，全球有几百个间充质干细胞相关的临床试验正在进行中，加拿大、韩国、日本等国已有少量干细胞药物获批上市。美国比较成熟的间充质干细胞候选药物是Mesoblast公司的骨髓来源的间充质干细胞药物，Remestemcel-L，已于2019年向FDA提交上市申请，据其公开资料，一个供体最多能产生500剂量用于疾病治疗。
T-MSC技术是爱姆斯坦公司的两步法细胞分化专利技术，可将人胚胎干细胞系（hESC）通过胚外滋养层细胞（Trophoblast-like）中间体进行分化，得到T-MSC（图1）[1]。该技术的细胞分化率可达100%，分化后的T-MSC拥有很高的纯度和活性，同时分化时间减少到6-15天，比平均分化时间缩短约80%，最终细胞产量提高了约100倍。
因此，T-MSC技术可实现无限的同质化分化扩增，在确保规模化生产的同时，分化后的T-MSC可保持高度的一致性，持续为疾病治疗提供质量稳定的干细胞。这很好地解决了成体来源的间充质干细胞在成药时面临的壁垒：难以兼顾量产和一致性的问题。
图1：T-MSC技术
T-MSC治疗多发性硬化具备预防和修复作用
研究发现，T-MSC在多发性硬化等神经免疫炎症性疾病的治疗中，显示出比骨髓来源的间充质干细胞更佳的疗效。在EAE小鼠模型（多发性硬化小鼠模型）实验中，T-MSC表现出对多发性硬化更好的预防和治疗作用，可以抑制CD4 、CD8、Th1、Th17细胞活性，而且在与上皮细胞共培养时，T-MSC可上调紧密连接蛋白的表达，促进血脑屏障修复。（图2）[2]
图2：T-MSC可上调紧密连接蛋白的表达，促进血脑屏障修复

治疗多发性硬化的T-MSC药物进入Ⅰ期临床试验

在大量临床前实验基础上，爱姆斯坦迅速进行了T-MSC药物的临床开发，针对多发性硬化治疗的T-MSC干细胞新药已于2020年获得FDA临床许可，现已进入Ⅰ期临床试验阶段。
除多发性硬化外，爱姆斯坦研发团队同时开展了针对糖尿病、骨关节炎、炎症性肠病、视神经脊髓炎谱系疾病、肾上腺脑白质营养不良等疾病的临床前研究，均取得了进展。目前，爱姆斯坦在干细胞药物临床开发的七个方面均已满足了相应的质量标准和技术标准，即量产能力、稳定性、安全性、有效性、质量可控性、运输稳定性、合理的临床方案。
希望在不久的将来，T-MSC将被应用于更多难治性疾病的治疗，解决未被满足的临床需求。

演讲者介绍

王小方
爱姆斯坦CTO、研究员、T-MSC关键发明人，其相关的技术和生产标准成为FDA规管同类产品的重要参考，目前该技术取得发明专利12项，T-MSC成为获得FDA临床许可的静脉滴注的hES-MSC干细胞原创新药。北京大学医学院七年制临床医学本硕连读；德克萨斯大学休斯顿健康科学中心（University of Texas Health Science Center at Houston）免疫学博士；耶鲁大学、康涅狄格大学博士后。

参考文献

[1] WANG X, LAZORCHAK A S, SONG L, et al. Immune modulatory mesenchymal stem cells derived from human embryonic stem cells through a trophoblast-like stage [J]. Stem Cells, 2016, 34(2): 380-91.

[2] GE S, JIANG X, PAUL D, et al. Human ES-derived MSCs correct TNF-alpha-mediated alterations in a blood-brain barrier model [J]. Fluids Barriers CNS, 2019, 16(1): 18.

爱姆斯坦虚位以待
 
  1. 细胞培养技术员（10人）
  2. QA/QC（5人）
  3. 区域医学市场经理（5人）
  4. 营销总监（1人）
  5. HR负责人（1人）
  6. CBO/BD（1人）
  7. 采购主管（物料及设备）（1人）
  8. 干细胞/基因治疗及应用研发人员（5人）
 
赞 (0)

相关推荐