欧盟批准基因疗法Zynteglo治疗β地中海贫血，定价下周公布

6月4日，蓝鸟生物宣布欧盟委员会（EC）已批准其基因疗法Zynteglo的有条件上市许可，用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。

TDT是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重遗传性疾病，患者因体内血红蛋白水平下降甚至缺失而不得不终生输血，然而这会不可避免的导致铁超载或多器官的损伤。

Zynteglo这种基因疗法先从患者体内采集造血干细胞；再使用慢病毒作为载体，将经过修饰的β-珠蛋白基因插入到患者自身的造血干细胞中；之后患者接受化疗以引入这些经过基因编辑的造血干细胞，并形成血红蛋白，减少或消除输血需求，达到终生治愈的目的。

Ⅰ/Ⅱ期 HGB-205和Northstar临床试验显示，在接受Zynteglo治疗后分别有75%和80%的患者摆脱了输血依赖。安全性方面，血小板减少被认为可能与治疗相关的严重不良事件。蓝鸟生物还将继续在Ⅲ期Northstar-2、Northstar-3研究和长期随访研究LTF-303中进行评估。

Zynteglo曾被欧洲药品管理局授予优先药物（PRIME）资格，并将其纳入“Adaptive Pathway”项目，以加速其审评流程。此次获批仅在提交申请后的150天内就通过了审查，与正常审批程序相比缩短了2个月，这是迄今为止高级治疗产品（Advanced Therapy Medicinal Product，ATMP）的最快审查时间。

在美国，蓝鸟生物表示将推迟提交上市申请，此外，Zynteglo已被FDA授予治疗TDT的突破性疗法认定和孤儿药称号。

5月24日，诺华基因疗法Zogensma获批上市治疗脊髓型肌肉萎缩症，定价212.5万美元。

至于Zynteglo的价格，蓝鸟生物表示将在下周末宣布具体金额及其他计划，该公司此前曾讨论过基于价值的支付模式（avalue-based payment model.）。

分析师预计，这款基因疗法在美国的定价将达到120万美元，在欧洲达到90万美元。

参考资料：

[1]bluebird bioAnnounces EU Conditional Marketing Authorization for ZYNTEGLO™ (autologousCD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) Gene Therapy for Patients 12 Yearsand Older with Transfusion-Dependent β-Thalassemia Who Do Not Have β0/β0Genotype

[2]EU Gets a Leg Upon US With First New Gene Therapy for Blood Disorder