首个人体试验！FDA批准的神经干细胞 治疗慢性脊髓损伤结果喜人

患有慢性脊髓损伤、腰部以下运动和感觉功能完全丧失的4名患者接受了人类神经干细胞移植，这是一项开创先河的临床试验，也是首个利用此类神经干细胞来治疗慢性脊髓损伤的人体临床试验。6月1日，发表于《Cell Stem Cell》上的一篇报道记录了这4名患者的治疗过程以及临床随访。结果显示，整个治疗过程并未表现出不良反应迹象，而且治疗后患者出现了微小的改善。

严重的脊髓损伤可能会造成毁灭性后果，往往使患者受伤部位以下完全瘫痪，并且恢复的希望十分渺茫。虽然目前还没有任何疗法可以促进这些患者的神经修复，但动物研究表明（包括灵长类动物研究），将人源神经干细胞移植至损伤部位可以促进下游肌肉组织功能恢复。

这项临床试验与人类神经干细胞系NSI-566相关。事实上，神经干细胞系NSI-566已获得FDA批准用于人类患者。加利福尼亚大学圣地亚哥分校的科研团队在先前的研究中表明，这类细胞可以改善大鼠脊髓损伤模型的运动和感觉神经元功能。他们的新研究表明，这些细胞在老鼠体内能长期存活，并产生大量的新神经末梢。此外，他们以猪为对象的研究还表明，这些细胞不会造成不良反应。基于这些临床前研究结果，该研究团队决定在人体中进行小型试验。

这项临床试验共纳入了4名年龄在24至35岁期间的患者（1名女性和3名男性患者），这些患者因机动车事故而遭受胸腰椎损伤，以至于损伤部位以下的运动和感觉功能完全丧失，并且在损伤一年之后被认为基本上没有任何的自发恢复机会。

图片来源：Cell Stem Cell

在整个试验中，4位患者都接受了6次脊椎内干细胞注射，注射剂量为200000个细胞/次，并在术后定期接受运动和感觉功能的评估。结果发现，治疗后，3名患者在感觉和肌肉运动方面有轻微的改善。与治疗前相比，患者有了知觉或可以移动受伤部位的肌肉。

在过去，尚未有人体临床试验来证明这类干细胞可以用于慢性脊髓损伤的治疗，这项临床试验是一个重要的突破。加利福尼亚大学圣地哥分校神经修复中心的神经科学家向媒体表示，从试验结果可以看出这种治疗可能是安全的。未来应该开展更多的研究，以验证这种疗法的有效性。

参考文献：

A First-in-Human, Phase I Study of Neural Stem Cell Transplantation for Chronic Spinal Cord Injury

声明