腺相关病毒载体怎么选择?
1965年,AAV从腺病毒(Adenovirus,Adv)制备物种发现,因此命名为腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV)。AAV是迄今为止发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒,通常需要在辅助病毒(如:腺病毒、单纯疱疹病毒等)的辅助下才能发生产毒性感染并生成子代AAV。
腺相关病毒载体怎么选择?
a、选择合适的启动子:基于启动子的选择,利用AAV病毒载体可实现广泛表达,也可实现部分细胞类型的特异性侵染;根据转染细胞或组织类型选择合适的血清型;
b、仔细设计有效负载:rAAV最大装载4.7Kb以下的基因组,因此必须仔细设计有效负载,不仅要考虑治疗性转基因序列,还要考虑基因表达所必须的调控元件(例如:启动子或多聚腺苷酸化信号)。
相关推荐
-
如何选择适合自己的重组病毒类型?
你是否遇到新方向的实验课题无从下手?相信每位同学都曾有过相关的经历,细胞君初入重组病毒同样迷茫.无所适从,多希望有个帖子告诉我这个实验怎么做.实验方法如何选择.今天好消息就来了,所谓术业有专攻,闻道有 ...
-
陈根:打破AAV病毒基因神话,具有潜在致癌性
文/陈根 充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ...
-
新型光控AAV载体,或可实现单细胞精准递送
在实验室,我们通常用脂质体.病毒.电穿孔等方式将外源基因转染进细胞,但这些方式或多或少都存在脱靶.通量低等缺点. 近日,来自弗赖堡大学综合生物信号研究中心的研究人员开发了一种 AAV 系统,该系统在红 ...
-
Ginkgo入局基因疗法,将与渤健共同开发基于AAV的新型平台
5 月 21 日,Biogen 和 Ginkgo Bioworks 共同宣布达成一项基因疗法合作,两家公司将共同开发基于重组腺相关病毒(AAV)载体的新型基因疗法制造平台. 根据协议条款,Biogen ...
-
基因治疗初创种子轮融资3760万美元,将携“载体化抗体”穿越血脑屏障
近日,专注于开发创新基因治疗方法的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成了来自创始投资者 Forbion 领投.BioGeneration Ventures(BGV)和礼来跟 ...
-
距离基因治疗 我们还有多远?
基因治疗是指将用基因替换.基因补偿.基因沉默.基因编辑等策略,通过病毒载体或非病毒载体方式导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,能实现治疗性蛋白的长期表达和组织特异性表达,无需药物干预.放 ...
-
重组腺相关病毒载体系统简介
AAV是一种复制缺陷型微小病毒,其增殖复制需要腺病毒或疱疹病毒的辅助. AAV无辅助病毒系统(AAV Helper-Free System)可以在无辅助病毒的条件下生产出 重组腺相关病毒.在AAV H ...
-
哺乳动物基因普通表达腺相关病毒载体
腺相关病毒(AAV)载体系统是一种备受欢迎的体内外基因传递系统,对哺乳动物多种类型细胞具有高效的转导效率.不同于腺病毒,AAV的免疫原性极低,在体内几乎没有致病性,使得AAV成为许多动物研究的理想工具 ...
-
基因表达腺相关病毒载体构建技术原理
基因表达腺相关病毒载体由腺相关病毒基因组序列和细菌质粒序列构成.细菌质粒序列含有一个Ampicillin抗性基因和一个高拷贝复制子pUCori.腺相关病毒基因组序列是从元件5'ITR开始,到元件3'I ...
-
重组腺相关病毒包装构建流程
重组腺相关病毒(Recombinant Adeno-associated Virus, rAAV)是一种功能强大.用途广泛的病毒类载体.AAV属于微小病毒科.依赖病毒属的单链DNA病毒,其基因组大小约 ...
-
腺相关病毒在体自噬流检测
细胞自噬(autophagy or autophagocytosis):又称为Ⅱ型细胞死亡,是细胞在自噬相关基因(autophagy related gene,Atg) 的调控下利用溶酶体降解自身受损 ...
-
腺相关病毒神经形态学应用
神经系统是哺乳动物最复杂的器官系统,组织结构和细胞种类极其丰富.腺相关病毒对神经系统的高亲和力,同时通过使用各细胞种类特异启动子(Syn,CaMKII,GFAP,TH......)结合各种荧光标记的使 ...
-
腺相关病毒技术服务介绍
腺相关病毒(Adeno-Associated Viral Vector,AAV)属于微小病毒科( parvovirus),为无包膜的单链线状 DNA 病毒.AAV 的基因组约 4700bp,包括上下游 ...
-
腺相关病毒在心脏中的应用
AAV的多个血清型对心脏都有很好的亲和性.可以通过尾静脉注射.颈静脉注射和心肌原点注射等方式在体注射AAV感染心脏.大量的动物实验和临床实验研究表明通过携带治疗基因,AAV对心血管疾病如心衰和心肌肥大 ...
-
腺相关病毒(AAV)简介
腺相关病毒属微小病毒科( parvovirus),为无包膜的单链线状 DNA 病毒.AAV 的基因组约 4700bp,包括上下游两个开放读码框架(ORF),位于分别由 145 个核苷 酸组成的2 个反 ...