临床急需品种「布罗索尤单抗注射液」拟纳入优先审评，用于肿瘤相关骨软化症

近日，CDE 公示显示，拟将协和发酵麒麟「布罗索尤单抗注射液」纳入优先审评，其适应症为肿瘤相关骨软化症。值得一提的是，此前，该品种被纳入 CDE《48 个境外已上市临床急需新药名单》，本次在中国直接申请上市，上市时间将缩短至少 3 年。

布罗索尤单抗（Burosumab），又名布罗舒单抗，是第一款靶向 成纤维细胞生长因子 23（FGF23）的 重组全人单克隆 IgG1 抗体，用于治疗 X 连锁的低磷酸盐血症和肿瘤诱发的骨软化症。

该药由日本协和麒麟公司开发，2018 年 2 月，该药在欧盟获批；同年 4 月，获 FDA 批准用于 1 岁及以上患者，商品名为 Crysvita。 2020 年 6 月，布罗索尤单抗再获 FDA 批准一项新的适应症，用于≥2岁儿科和成人患者，治疗肿瘤性骨软化症（tumor-induced osteomalacia，TIO），即本次拟纳入优先审评审批的适应症。值得一提的是，该药也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的 TIO 患者的药物。

TIO 是一种罕见的疾病，其特征是肿瘤的发展会导致骨骼变弱和软化。与 TIO 相关的肿瘤会释放成纤维细胞生长因子 23（FGF23），降低磷酸盐水平，从而引起骨骼的软化和弱化，导致软骨病。

在美国，布罗索尤单抗 TIO 适应症的获批是基于 2 项单臂 II 期研究的数据，包括一项在美国开展的、涉及 14 例成人患者的 144 周研究，和一项在日本和韩国开展的、涉及 13 例成人患者的 88 周研究。在这两项研究中，Crysvita 与血清磷和血清 1,25-二羟维生素 D 水平的升高有相关，导致骨软化症、活动性和活力的改善。骨扫描也显示在 Crysvita 治疗期间愈合的骨折增加、新骨折减少。在研究期间，不良事件通常反映患者的内在疾病，没有严重的治疗相关不良事件。