【医伴旅】最新进展！首个治疗进行性家族性肝内胆汁瘀积症的药物Bylvay获准

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2021年7月20日，Bylvay (odevixibat)获得FDA批准，成为首个用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)瘙痒的药物。
PFIC是一种罕见的、具有毁灭性的疾病，会影响儿童，导致进行性、危及生命的肝脏疾病。PFIC最主要的问题是瘙痒或强烈的瘙痒，这往往导致生活质量严重下降。到目前为止，还没有批准用于治疗PFIC的药物。治疗PFIC只能通过胆道分流手术(BDS)和肝脏移植手术，否则，大多数PFIC患者活不过30岁。
基于PEDFIC 1和PEDFIC 2试验的研究结果，byvay获批，这两项试验是有史以来研究PFIC进行的全球最大的3期临床试验。PEDFIC 1是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，Bylvay达到了止痒(p=0.004)和降低血清胆汁酸(p=0.003)方面的主要终点，并且耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率极低。PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期扩展研究，在治疗48周的患者中，byvay能持续降低血清胆汁酸，促进生长，改善了皮肤瘙痒和其他肝功能指标。
关于Bylvay (odevixibat)

Bylvay是美国首个获批的用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)瘙痒的药物。Bylvay是一种有效的、每日一次的、非全身性回肠胆酸转运抑制剂，在小肠局部起作用。Byvay不需要冷藏，对于年龄较大的儿童可以作为胶囊服用，或打开后撒在食物上。
Bylvay推荐剂量为40 mcg/kg，每日1次，早上随餐服用。如果3个月后的临床反应不充分，剂量可增至120 mcg/kg，每日1次，但不超过每日总剂量6 mg。Bylvay只能通过处方获得，应由具有PFIC管理经验的医生指导下进行。
欧盟委员会(EC)已授予Bylvay用于PFIC的销售授权，价格和报销批准后将在欧洲销售。Bylvay获有孤儿药称号，用于治疗Alagille综合征，胆道闭锁和原发性胆汁性胆管炎。Bylvay目前正在PEDFIC 2开放标签试验、3期BOLD试验和3期ASSERT试验中进行评估。
到目前为止，侵袭性手术是唯一治疗进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)的方法。PFIC最主要的症状为瘙痒或强烈的瘙痒，其他症状包括黄疸、体重增加和生长缓慢。Bylvay的获批，为这类患者提供了一种非手术治疗的方法，也有利于提高患者的生活质量。

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参考资料：

https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/20/2266030/0/en/Albireo-Announces-FDA-Approval-of-Bylvay-odevixibat-the-First-Drug-Treatment-for-Patients-With-Progressive-Familial-Intrahepatic-Cholestasis-PFIC.html
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