阿尔茨海默(AD)新药！渤健/卫材β淀粉样蛋白抗体aducanumab审查期遭美国FDA延长3个月!
2021年01月30日/生物谷BIOON/--渤健（Biogen）与合作伙伴卫材（Eisai）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将单抗药物aducanumab生物制品许可申请（BLA）的审查期延长了3个月。aducanumab是一种治疗阿尔茨海默氏症（AD）的研究性药物，最新的《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年6月7日。
作为正在进行的审查的一部分，渤健提交了对FDA信息请求的回复，包括额外的分析和临床数据，FDA认为这是对BLA的重大修改，需要额外的审查时间。
渤健首席执行官Michel Vounatsos表示：“我们致力于与FDA合作，完成对aducanumab的审查。我们要感谢FDA在审查期间的持续努力。”
渤健于2020年7月向FDA提交了aducanumab BLA。FDA于2020年8月受理了BLA，并授予了优先审查。目前，aducanumab也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。
阿尔茨海默病（AD）是当今最大的公共卫生挑战之一，会使患者逐步失去记忆力和独立生活的能力，最终剥夺他们的基本行为能力。
aducanumab是首个向监管机构提交申请的针对AD相关临床症状衰退和病理机制的生物制剂。该药是一种靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的抗体，在临床试验中被证明可以去除大脑中的Aβ，并显著减缓AD和轻度AD痴呆导致的轻度认知障碍（MCI）。
根据AD和轻度AD导致的轻度认知障碍患者的临床数据，aducanumab有潜力影响内在的疾病病理生理学，减缓认知和功能衰退，并有利于患者进行日常生活活动的能力，包括管理个人财务，做家务，比如打扫卫生、购物和洗衣服，以及独立出门旅行。
如果获得批准，aducanumab将成为第一个有潜力有意义地改变AD进程、减缓AD临床病情下降的治疗方法，同时也将是第一个证明去除Aβ可以获得更好临床效果的治疗方法。医药市场调研机构Evaluate Vantage近日发布报告预测，如果成功上市，aducanumab在2026年的全球销售额将达到48亿美元。
图片来源于：tecake.in
阿尔茨海默病（AD）是一种渐进性神经系统疾病，会损害思维、记忆和独立性，导致早逝，该病目前无法阻止、延缓或预防，是一种日益严重的全球健康危机。根据世界卫生组织（WHO），全球有数以千万计的人患有AD，这个数字在未来几年将继续增长。该病最大的特点是大脑发生变化，包括毒性淀粉样β斑块的异常积聚，这种现象在患者出现症状前大约20年就开始了。AD引起的轻度认知障碍是该病的早期阶段之一，这时症状开始变得更加明显，可以被检测和诊断。目前的研究工作集中在尽早发现和治疗患者，以最大程度地减缓或阻止AD的进展。
aducanumab临床开发项目包括2项III期试验（EMERGE和ENGAGE），这些试验在早期AD患者中开展，入组患者伴有因AD导致的轻度认知障碍（MCI）以及轻度AD痴呆（最小精神状态检查MMSE评分为24-30分）。在EMERGE研究中，接受aducanumab治疗的患者在认知和功能（如记忆、方位和语言）方面的衰退显著减缓，在日常生活活动包括处理个人财务、做家务（如清洁、购物和洗衣）以及独立出门旅行方面的衰退也显著减缓。
EMERGE（n=1638）研究达到了其预先指定的主要终点，接受高剂量aducanumab治疗的患者在第78周时临床痴呆评分总和（CDR-SB）得分较基线水平有显著降低（与安慰剂相比改善22%，p=0.01）。在EMERGE研究中，使用高剂量aducanumab治疗的患者也显示出通过预先指定次要终点测量的临床衰退持续减少：简易智力状态检查（MMSE；与安慰剂相比改善18%，p=0.05）、阿尔茨海默病评估量表认知子量表13项（ADAS Cog 13；与安慰剂相比改善27%，p=0.01）、阿尔茨海默病日常生活活动量表轻度认知障碍版（ADCS-ADL-MCI；与安慰剂比较改善40%，p=0.001）。EMERGE研究中，淀粉样斑块沉积成像显示，与安慰剂相比，在第26周和第78周时，低剂量和高剂量aducanumab降低了淀粉样斑块负荷（p＜0.001）。虽然ENGAGE（n=1647）没有达到主要终点，但渤健认为ENGAGE研究的一部分数据支持EMERGE研究的结果。
aducanumab临床项目还包括对早期AD患者开展的Ib期PRIME研究及其长期扩展研究（LTE），入组患者为前驱AD或轻度AD痴呆（MMSE评分为20-30）。这项研究的结果表明，aducanumab以剂量和时间依赖性的方式减少了淀粉样β斑块，对探索性临床终点的分析显示临床衰退减缓（CDR-SB和MMSE，10mg/kg剂量在第12个月时在名义上具有统计学意义），在LTE中持续到48个月。（生物谷Bioon.com）
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