盘点| 2018年最值得期待的干细胞项目，有些正在申报上市
2018年，不少干细胞项目都传来了喜讯，有些与临床试验进展相关，有些与申报上市相关，有些与资本相关……涉及的领域包括糖尿病、脊髓损伤、心脏病等疾病。这些项目不仅让人看到了干细胞治疗的前景和未来走势，也给更多人带来了信心。
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治疗糖尿病的干细胞研究项目
“干细胞疗法治愈糖尿病正在成为可能”。
2018年，美国圣地亚哥糖尿病再生医学公司ViaCyte的干细胞治疗糖尿病项目获得1亿美元的融资，并且吸引了国际基因编辑上市公司CRISPR Therapeutics和全球材料巨头企业戈尔公司（Gore）的合作。
这个项目涉及到的干细胞产品有Pec-Direct以及Pec-Encap，都是源自于胚胎干细胞衍生的胰腺祖细胞。
PEC-Direct正被开发作为高危I型糖尿病的变革性疗法，目前正处在1/2期试验的第二阶段评估中，初步的疗效证明数据预计最早将于2019年年中公布。
PEC-Encap针对所有需要胰岛素治疗的糖尿病患者，包括I型糖尿病和II型糖尿病。目前开发团队正在与戈尔公司合作进行产品改进，因此临床试验（名称为STEP ONE）的招募暂时停止。不过产品的优化已经取得了积极的结果，所以临床试验预计将在明年恢复。
今年6月，开发团队公布了为期2年的临床试验结果显示，低剂量的PEC-Encap治疗I型糖尿病安全且耐受性良好，有望成为所有I型糖尿病患者的功能性治疗药物。
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治疗脊髓损伤的干细胞项目
“我国又1例脊髓损伤病人接受干细胞移植”。
2018年，干细胞治疗脊髓损在国内外均有着很大的进展，有些已经进入到申报上市的最后阶段。
在国内，宁夏医科大学总医院通过自治区重点研发计划项目“基于多模态技术评价生物支架结合干细胞移植治疗脑脊髓损伤后神经环路重建的临床应用研究”，与宁夏人类干细胞研究所、中科院遗传与发育生物学研究所等机构合作，成功为1名因脊椎骨折、颈髓损伤导致下肢完全瘫痪的患者，实施了骨髓干细胞移植治疗手术，病人正在逐渐康复。
在国际上，日本卫生劳动福利部专家小组已决定向部长申请批准商业化一款治疗脊髓损伤的干细胞产品，日本卫生部部长Takumi Nemoto预计最早将在今年年底前批准该产品。这是由日本大阪制药公司Nipro开发的间充质干细胞产品，已于6月份申请政府审批，专门针对脊髓损伤患者——符合条件的患者均是治疗前的两周内遭受脊髓损伤，并且失去了全部或大部分的活动能力或感觉。
今年，全球首例iPS细胞移植治疗脊髓损伤的项目也值得关注。11月，日本庆应义塾大学的研究团队已向日本厚生劳动省提交了iPS细胞移植治疗脊髓损伤的临床试验申请。如果获得批准，这项临床试验将于明年夏天正式开始，将对4名18岁以上因运动或交通事故受伤的患者输注源自于iPS细胞的神经干细胞。
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治疗帕金森的干细胞研究项目
“帕金森最具前景的治疗途径是使用干细胞疗法来替代丢失的多巴胺神经元”。
2018年，治疗帕金森的干细胞项目十分瞩目，有些属于全球首次尝试，有些形成了专利保护。
全球首个iPS细胞治疗帕金森临床试验项目获得批准。该临床试验由高桥盾（Jun Takahashi）教授及其同事引领，计划将京都大学库存的iPS细胞培养成神经前体细胞，并将培养出来的细胞移植到帕金森患者大脑中，以期移植的细胞发育成神经元并释放多巴胺。
全球首个多能干细胞治疗帕金森ISC-hpNSC形成专利保护。目前，该疗法处在I期临床试验中，并于去年底完成了试验项目中第七名患者的ISC-hpNSC注射。今年4月，美国神经病学会年会会刊发布了该疗法的中期临床评估结果：ISC-hpNSC移植是安全的，耐受性良好，并且具有受益于患者的潜力。8月这款疗法获得了美国专利保护。
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治疗心脏病的干细胞研究项目
“心脏移植可能在10年内被淘汰，取而代之的是人工泵和干细胞疗法”。
今年5月，日本卫生部门专家小组为全球首个基于iPS细胞的心脏治疗试验项目开了绿灯，该项目由大阪大学的科研团队实施，将利用存储在京都大学iPS细胞研究与应用中心的iPS细胞来培养心肌细胞，培育生成的心肌细胞以0.1毫米薄片形式被植入到患者心脏表层，通过分泌蛋白质等物质来助力血管生长和心脏功能的改善。
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治疗老年痴呆的干细胞研究项目
“再生医学是未来的核心，控制阿尔兹海默症的炎症问题是治疗的一个关键突破”。
今年4月中旬，由韩国生物技术公司NatureCell及Rbio共同经营的生物之星干细胞研究所宣布，治疗阿尔兹海默症的干细胞药物AstroStem获批在日本福冈三一诊所（TrinityClinic Fukuoka）商业化使用。4月12日起，该诊所可开始使用干细胞药物治疗阿尔兹海默症。
这是一种静脉注射自体脂肪组织来源间充质干细胞的方法。截止今年5月，大约有80位病人预约了治疗。
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治疗渐冻症的干细胞研究项目
“干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，新一轮临床项目正在进行中”。
今年，美国头脑风暴生物科技公司的渐冻症干细胞在研药物NurOwn®值得关注。该项目的III期临床试验中期分析成功通过药物安全监测委员会的审查。截止目前，已有82名患者参加了该试验，其中61名正在接受治疗。鉴于当前的发展速度，该团队预计在2019年中期完成所有的注册登记。一旦所有临床试验评估完成后，他们就能够向FDA提交生物制剂许可（BLA）申请。
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治疗中风的干细胞研究项目
“对于缺血性中风患者而言，干细胞疗法是一种具有前景的治疗方案”。
在国际上，治疗中风的异体干细胞产品已经进入了临床III期。这款产品就是已经获美国批准用于治疗I型粘多糖贮积症（MPS-I）的MultiStem®。2017年，MultiStem®治疗中重度缺血性脑中风的2期临床研究项目取得积极成果，证明了可行性和安全性 ，相关成果发表在顶级期刊《The Lancet Neurology》上。目前该疗法已经获得了美国FDA批准进入III期临床试验，并于今年7月30日在全球最大的临床试验登记系统进行了项目更新，值得关注。
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结语
2018年引人注目的干细胞项目还有很多，以上列举的只是几个走在比较前沿的典型例子。全球范围内，越来越多的国家将干细胞产品以药品的形式进行管理，需要经过试验阶段以验证安全性和有效性。今年的干细胞项目发展趋势告诉人们，干细胞药物的上市道路越来越规范化，新时代已经开启！
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