外泌体治疗应用：ReNeuron公司利用外泌体纳米医药平台治疗脑癌

ReNeuron集团公共有限公司（ReNeuron Group plc）（AIM：RENE），总部位于英国，是细胞治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布已选择多形性成胶质细胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）作为其外泌体纳米医学平台的基础上第一个临床靶标。早期临床前研究已发现该技术的肿瘤抑制活性的证据。

AIM（Alternative Investment Market, 高增长市场）是伦敦证券交易所于1995年6月19日建立的专门为小规模、新成立和成长型的公司服务的市场, 是美国纳斯达克之后欧洲设立的第一个“二板”性质的股票市场, 由伦敦证券交易所（LES）负责监管和运营，但又具有相对独立性，与日本、新加坡的创业板市场有所区别。目前，英国可供选择的市场（AIM）有上市公司700多家，总市值超过100亿英镑。

GBM占所有确诊脑癌的16％。新诊断的疾病总体中位生存期为12-15个月，五年生存率为4-6％。美国和欧洲的发病率每年大约25,000例。

外泌体是所有细胞都能分泌的纳米颗粒，包括ReNeuron专有CTX干细胞系。它们在细胞间传递有利蛋白质，特别是非编码小RNA（miRNA）过程中发挥重要作用。ReNeuron研究人员已经明确了CTX细胞分泌的外泌体在临床前疾病模型中抑制成胶质细胞瘤细胞的生长和迁移的独特机制。今年早些时候，ReNeuron研究人员在科学期刊PLOS ONE1发表论文鉴定了CTX分泌的外泌体中高度富集的miRNAs成分。该研究表明，这些miRNAs可能对调节癌症细胞生长和凋亡有重要作用。

基于这些有前途的研究结果，ReNeuron正在开发针对GBM的临床前外泌体纳米医药潜在药物——ExoPr0。该公司正在与荷兰癌症研究所（NKI）合作，以进一步确立在疾病相关临床前模型中ExoPr0的疗效。NKI是欧洲最负盛名的肿瘤研究和临床中心之一，并一直走在肿瘤免疫治疗近期最伟大的突破前列。ReNeuron也正在和伦敦大学学院生化工程系及其细胞和基因治疗项目合作，并获得英国创新合作基金210万英镑资助。这笔资助将用于ExoPr0的商业规模生产，以及ExoPr0产品特性的工作、临床前药效和毒性试验测试。

假设临床前开发计划取得了一个成功的结果，该公司希望能够提交申请在明年下半年开始ExoPr0的第一次人体临床试验。

ReNeuron的首席执行官Olav Hellebø说:

“ReNeuron是令人兴奋的外泌体治疗新领域的全球领导者，我们的ExoPr0最初的靶标是胶质母细胞瘤，拓展了我们的肿瘤治疗的方法，具有巨大的治疗和商业潜力。我们很高兴能与这些久负盛名的合作者一起工作，我们期待着来年报告临床研究进一步的进展。”

参考文献：Stevanato, L et al. Investigation of Content, Stoichiometry and Transfer of iRNA from Human Neural Stem Cell Line Derived Exosomes. PLOS ONE, doi 0.1371/journal.pone.0146353 (2016).

关于ReNeuron

ReNeuron是一家领先的临床级细胞疗法开发公司，总部位于英国，其主要目标是利用细胞疗法靶向目前难以治疗的各类疾病。

ReNeuron利用其独特的干细胞技术开发用于严重疾病的治疗剂，其细胞对任何合格患者是现成即用的，不需要附加免疫抑制药物。该公司正在开发用于中风导致的运动性残疾、严重肢体缺血、失明导致的疾病，色素性视网膜炎的临床治疗药物。

ReNeuron也在推进其专有的外泌体技术平台，作为一个潜在的新的纳米医药、输送系统或基因疗法靶向癌症。

ReNeuron在伦敦AIM市场的股票交易符号为ENE.L.。