新药品法问世！肿瘤患者获取救命新药的路越来越宽
邱立新，就职于复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科。主要从事胃癌、肠癌等恶性肿瘤的化疗、靶向治疗、免疫治疗和研究。创办了肿瘤科普公众号“邱立新医生（qiulixinyisheng）”。
在International Journal of Cancer、European Journal of Cancer等发表SCI论文65篇，累计影响因子约300 分，其中第一或并列第一作者SCI论文40篇，累计影响 影子约180分。副主编《赢在论文*术篇》、参编《实用循证医学方法学》。负责国家自然科学基金、中国临床肿瘤学科学基金等。获得教育部科技进步二等奖、上海市医学科技进步奖三等奖、上海医学院首届青年学者论坛二等奖等 。
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一波未平，一波又起。
新闻直播间在昨天上午10:12发布了一条最新消息“十三届全国人大常委会第十二次会议8月26日上午举行闭幕会，表决有关事项”。 在时长5分半的视频里，在全国人大常委会法工委行政法室张桂龙副主任的解读下，我们得知了一条令人振奋的消息：此次会议表决通过了修订后的《中华人民共和国药品管理法》。其中关于假药的界定以及处罚方案，有了新的说法，“进口国内未批的境外合法新药不再按假药论处；对未经批准进口少量境外已合法上市的药品，情节较轻的，可以减轻处罚；没有造成人身伤害后果或者延误治疗的，可以免于处罚。”
看到这里，我跟同事相视一笑，终于等到了!
一部电影引发的改革？
视线回到之前，2018年7月5日，一部《我不是药神》在国内上映，犹如一枚深水炸弹炸弹，瞬间引爆了朋友圈。
电影《我不是药神》宣传海报
电影主人公程勇从一个窝囊的“印度神油”老板到为民而战的“印度药神”，从为了赚钱而倒卖药品，到良心发现去帮助患者购药，最后被抓被判刑，以及电影中白血病患者及其家属仅仅是为了“活着”所做的努力，感动了每一个观影人，也将“高价抗癌药”拉到了大众的视线当中。
现实生活中，“因病致贫，因病返贫”的例子太多太多。
药品高昂的价格，让许多癌症患者“活着”的小小愿望都成了奢望。
电影背后，真实的世界
《我不是药神》并不是编导虚构的故事，是由真人真事改编而来，故事的主人公真名叫陆勇，因给千余网友分享购买仿制"格列卫"的印度抗癌药渠道被称“抗癌药代购第一人”，也被广大病友亲切的称为“药侠”，坚持为广大病友代购抗癌药品十年。
2014年7月21日，陆勇却因代购“假药”被检方起诉，在看守所待了135天。后来陆勇的多名白血病病友联名写信，请求司法机关法外容情，免于对他的处罚。
2015年1月27日，沅江市检察院向法院请求撤回对陆勇的起诉，法院当天对“撤回起诉”做出准许裁定。这段经历后来被各大媒体争相报道，引起多方关注。
“假药门“之后的改革
从2014年7月“陆勇假药门”到2018年7月《我不是药神》电影上映，过去了整整5年时间，期间关于“假药”、“代购”的讨论也是此起彼伏，但摆在我们老百姓面前的仍是“看病难、药价贵”的重重大山。
国家早就意识到了这一些列的问题，也在积极推动改革，但医药制度改革、相关法案的修订不是一朝一夕的事情，在这个过程中，也不是一帆风顺。
一直到2018年10月10日，国家医疗保障局印发了《关于将17种药品纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》，本次纳入药品目录的17个药品中包括12个实体肿瘤药和5个血液肿瘤药，均为临床必需、疗效确切、参保人员需求迫切的肿瘤治疗药品，涉及非小细胞肺癌、肾癌、结直肠癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多个癌种。
17个谈判药品与平均零售价相比，平均降幅达56.7%，大部分进口药品谈判后的支付标准低于周边国家或地区市场价格，平均低36%。
现实版“农夫与蛇”
一系列关于抗癌药降价、进医保的政策的出台，引发了国内一片叫好声。
但是，事情到这里就都结束了吗？并不是。后来又出现了“医保抗癌药”在部医院“一药难求”的情况。
紧接着2018年底2019年初，爆出山东聊城卡博替尼“假药门”，又将抗癌药推到了风口浪尖。
本着医者仁心、救人要紧的态度，陈主任给患者及其家属王X青推荐了名为“卡博替尼” (Cabozantinib Tablets)的抗癌药。
在王X青等人找不到购买途径而苦苦哀求的情况下，陈主任又将另一个吃过卡博替尼的患者家属王x伟联系方式推荐给了王X青，从王x伟手上终于买到了卡博替尼。而后来王X青的家属服用卡博替尼之后去世，王X青此时却跳出来状告陈主任给患者开假药。山东电视台报道了聊城“假药”案后，卫健委相关官员连夜开出了对陈主任的违规处罚，这个处罚被质疑“完全不符合相关规定”、“ 过于草率”，但，最终的受害者还是陈主任。
作为一名医务工作者，我认为这是现实版的“农夫与蛇”的故事。诚然，按照当时的《药品管理法》来说，山东聊城“假药门”中的主角卡博替尼确实是“假药”，但陈主任的行为有严重过失吗？这个的确是值得商榷的。
卡博替尼在国外的研究当中已经证实了具体较好的疗效，覆盖的靶点涵盖了MET、VEGFR1、VEGFR 2、VEGFR 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT，在肿瘤医生圈里，大家都戏称它为“混世魔王”。 目前，FDA已经批准卡博替尼适应症包括：用于复发难治的晚期甲状腺髓样癌和索坦治疗失败的晚期肾癌。尚在临床试验的适应症包括：肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等，绝对是一个优秀的广谱抗癌药 。对于当时几乎无药可用的患者而言，卡博替尼难道不是一个好的尝试吗？
而事件最后对陈主任的处理结果着实让广大医务工作者寒心了一把，今后的行医过程中应何去何从？如何避免这样的事情发生在自己身上？我想，在那段时间里，这些问题应该不止一次的盘桓在国内各大医院的医生心头。
“假药”到底伤害了谁？
真药，到哪里才有?
聊城“假药”事件表面受伤的是陈主任，只有他一个人默默承受着违规的处罚。慢慢的我们发现医生们更加谨慎了，可能知道哪些国外上市的新药，也不敢告诉患者去购买，因为都不想做第二个陈主任。
2019年8月26日，第十三届全国人大常委会第十二次会议表决通过了新修订的药品管理法，不在把未经批准进口的药品列为假药。得知这一消息，我内心的激动真是无以言表，同事也潮流了一把，戏称自己的心情真的是“喜大普奔”。
不过，高兴之余，我也在想，除了直接从国外购入新药，还有其他的办法吗？如何让大众用上新药？我们一直在思考。
或许，加大国内研发的力度，也是上上之选。
作为肿瘤科医生来说，我可以很深刻的体会到国产抗癌药在近几年的飞速发展，在创新药的申请方面，2018年比2016年增加了75%。2018年我们批的新药48个，其中抗癌新药就有18个，比2017年增长了157%。特别是像正大天晴、恒瑞等药企在肿瘤抗癌药方面的贡献，可以说非常大。
比如：正大天晴的安罗替尼，它是多靶点的肿瘤靶向药物，目前获批用于非小细胞肺癌和软组织肉瘤。我们都知道软组织肉瘤的靶向药之前只有国外的靶向药帕唑帕尼有效，国内还没有上市，很多人都是通过一些非正规途径获得。而国产药安罗替尼的上市在很大程度上解决了软组织肉瘤病人的燃眉之急。同时安罗替尼的疗效也是不劣于帕唑帕尼。
再比如恒瑞的吡咯替尼，目前批准用于治疗表皮生长因子受体2（HER2）阳性、既往未接受或接受过曲妥珠单抗的复发或转移性乳腺癌患者。对于很多her2阳性乳腺癌患者来说，曲妥珠单抗耐药后，由于T-DM1没有在国内上市，我们可以选择的小分子靶向药主要是进口的拉帕替尼。但是拉帕替尼联合卡培他滨的有效率、无进展生存时间都比较低，而国产的吡咯替尼彻底改变了这个尴尬局面，吡咯替尼联合卡培他滨以多达11个月的无进展生存期力压拉帕替尼。只在短短几个月的时间，便被写入2019中国临床肿瘤学会(CSCO)乳腺癌诊疗指南，以2A类证据级别被推荐用于晚期HER2阳性乳腺癌的二线治疗。
但是，还是有很多人，因为经济问题，用不起抗癌药，怎么办？临床试验是最佳的选择。因为，参加临床试验意味着，可以享受免费赠药、可以尝试国际前沿的新疗法，既可以减轻家庭经济负担，又可能给自己带来了新的希望。
作为一名“业内人士”，我可以告诉大家的是，其实目前国内大部分的临床试验都是安全而又有效的，前面说到的只是一些特殊情况，真正的临床试验中，大部分都是一些国外已经确认过疗效的新药对比国内传统的标准治疗，以期能在中国获批上市或者是拓展新的适应症（在此，不得不再次感叹一下国内外药品研发的差距）。参加这种类型的临床试验，是确认安全而且能够获益的，相当于足不出户，在国内就能免费体验国外的最先进的治疗方案，何乐而不为呢？之前大火的免疫治疗，不就是最好的证明吗？