从医保报销的角度看CAR-T治疗的未来

背景

在2017年，美国FDA批准了诺华制药的Kymriah（Tisagenlecleucel）和吉利德制药的Yescarta（Axicabtagene）上市。后续这两款药物先后在欧盟、加拿大及日本上市，开启了嵌合抗原受体治疗血液肿瘤的时代。

Kymriah和Yescarta在美国的定价为37.3~47.5万美元，2019年2月美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）批准CAR-T细胞治疗纳入医保；同年8月，CMS宣布不仅支付CAR-T细胞疗法的费用，还支付所有相关服务费用，包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输，以及门诊或者住院治疗费用。英国、苏格兰、加拿大和日本，也相继将Kymriah和/或Yescarta纳入医保支付范围。

目前，在我国国内有超过20家机构正在进行CAR-T产品的临床申报，这些还不包括在卫健委备案直接进行细胞治疗的医院以及在国外进行CAR-T产品申报的企业。随着国内CAR-T产品上市日期的到来，如果没有完善的医保政策支持，动辄数百万人民币的治疗费用终将成为企业产品商业化和肿瘤患者选择CAR-T治疗绕不开的障碍。

美国医保现状及启示

2019年11月1日，美国临床肿瘤协会ASCO会刊《J Clin Oncol》发表了文章《Innovation and Access at the Mercy of Payment Policy: The Future of Chimeric Antigen Receptor Therapies》，讨论了美国CAR-T药物的医保现状，存在的问题和可能的解决策略，这或许可以给国内医保政策的修订一些启示。

该文章提出目前美国的CAR-T由CMS设立的NTAP报销50%（到2020年可达65%），医保医院住院前瞻性支付系统（IPPS）承担剩余花费的80%。这种医保政策导致开展CAR-T治疗的医院花费了过多的费用，最终会导致愿意开展治疗的医院越来越少。

上表为目前美国的报销政策以及该文章作者提出的解决方法。解决方法一是：CMS根据现行的住院或门诊病人的花费制定一个专门的补充支付，最开始的支付标准可以采用CAR-T产品的平均价格，同时随着医院CAR-T技术的成熟可以将住院转为门诊，降低治疗费用。解决方法二是：CMS创建一个捆绑CAR-T细胞花费的新DRG，新的DRG的值相当于平均的CAR-T销售价格，变相鼓励CAR-T产品的竞价。

该文章中提到的两种解决方法均鼓励CAR-T竞价，这与目前国内医保政策不谋而合。但由于目前CAR-T产品数量有限并且产品更新较快，现行的医保报销政策并不能有效的控制花费。

虽然美国医保政策与国内不同，但随着越来越多的新型肿瘤疗法的出现（包括CAR-T），为了保证患者在这些新疗法中受益，谁将为这些高额的治疗方法付费是每个CAR-T上市国家需面临的艰难抉择。