vosoritide（伏索利肽）治疗软骨发育不全症获美国FDA受理

　　软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。

　　近日，美国FDA受理vosoritide（伏索利肽，BMN111）的新药申请（NDA）。治疗软骨发育不全症的新药。

　　vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症，这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。在欧盟和美国，vosoritide已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。

　　如果获得批准，vosoritide将成为第一个治疗软骨发育不全症的药物。

　　在2019年11月公布了的一项开放标签、剂量发现II期研究结果显示，与一个新的自然史软骨发育不全症数据集（n=619）中年龄和性别相匹配的儿童相比，接受15μg/kg/天剂量vosoritide治疗的队列三（n=10）患者，在54个月的时间里累积平均身高增加了9.0厘米，数据具有统计学显著差异（p＜0.005）。在过去的12个月里增加了2.2厘米，数据进一步说明了vosoritide持续治疗对身高的有益影响。