干细胞对哪些儿童疾病效果显著？
每一个孩子都是降临人间的天使
当他们呱呱坠地的那瞬间
就是一个家庭欢乐与希望的源泉
但世间也有折翼的天使
令人畏惧的疾病
使他们丧失了飞翔的力量！
每年4月第四个星期日是世界儿童日，人们牵手每个儿童，倾听孩子们的声音，维护孩子们的权利，并关注他们的身心健康。
由于儿童体质的特殊性，他们的免疫系统不如成年人强大，所以很容易受到外界环境中病毒的侵扰。因此，寻找一种更好更安全地治疗儿童疾病的方法显得尤为重要，一些难治性的儿童疾病也亟需更安全有效的治疗方法。
干细胞疗法是一种新兴起的、十分具有潜力的革命性疗法，在全球范围内备受重视，目前已经广泛应用于多种儿科疾病的治疗研究过程中，在小儿肺、心脏、骨科、内分泌、神经和血液学疾病的临床试验中显示出了巨大的治疗潜力！
下面我们一起来看看，干细胞在哪些儿童疾病的治疗中大放异彩。
干细胞治疗儿童脑瘫
新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）在全球范围内都是一种高发病率、高死亡率的神经系统疾病，大约每1000名足月新生儿中就有1.5名罹患该病。不仅孩子人生、生存能力受影响，整个家庭都会因此陷入深渊。随着干细胞的研究逐渐深入，在脑瘫的临床治疗上，间充质干细胞发挥的作用越来越明显。
在2011年我国的一项研究中，研究者对40例脑瘫患儿进行脐带间充质干细胞移植治疗，移植方法包括静脉输注和腰椎穿刺蛛网膜下腔移植；同时辅助常规神经营养药物和物理康复治疗，随访6-12个月。结果显示，患儿出院6个月后的各项运动指标较出院时有明显改善。
案例来源：《中华神经外科疾病研究杂志》 2011,10(05):424-427 干细胞移植，治疗小儿脑瘫的临床疗效:40例报告[J]。
2017年，我国通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。
干细胞治疗儿童自闭症
自闭症谱系障碍的潜在病理，如免疫系统失调、脑灌注不足和炎症，均可作为间充质干细胞治疗的靶点。
案例一：在一项间充质干细胞治疗自闭症的临床试验中，37例自闭症患儿接受了异体间充质干细胞治疗。在治疗24周后，通过儿童自闭症评分量表、临床整体印象量表和异常行为检查表测量进行评估，发现与未接受间充质干细胞治疗的的儿童相比，接受间充质干细胞治疗的患儿自闭症症状严重程度明显减轻。
案例来源:Journal of Transltaional Meaicine,2013,11:196,Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism
案例二：2010年，山东省交通医院神经内科研究团队对42例自闭症患者进行干细胞治疗，研究结果表明：干细胞治疗自闭症有显著疗效，总有效率达70%以上，明显高于传统康复训练治疗。
案例来源：DOI:10.3969/j.issn.1673-8225.2010.32.017
干细胞治疗再生障碍性贫血
2013年年底，一名9岁农村女童王某，因患有重型再生障碍性贫血入院治疗。患儿病史已经长达5年，情况严重。2014年3月，该患儿母亲存储了二胎女儿的胎盘造血干细胞，细胞产品国家工程研究中心携手中国人民解放军307医院，对该名患儿进行了胎盘造血干细胞移植治疗，患儿康复出院，结束后观察随访2年。目前造血功能恢复正常，情况稳定。
案例来源：《人民日报》、《北京晚报》等媒体
干细胞治疗儿童脊髓性肌肉萎缩症
脊髓性肌肉萎缩是一种进行性神经退行性疾病，目前临床上没有好的治疗方式。
湖北医药学院附属太和医院细胞治疗中心对一例经药物及康复治疗无效的脊髓性肌肉萎缩症患儿进行间充质干细胞移植治疗，进行干细胞移植后6个月，患儿双下肢肌力增加，生活自理能力改善；随访10个月，患儿未出现不良反应。可见，间充质干细胞移植治疗该例儿童脊髓性肌肉萎缩症患儿有效，其神经功能恢复明显。
案例来源：《中国组织工程研究与临床康复》·2011年第36期6837-6840.
干细胞治疗儿童肺病
支气管肺发育不良又称为新生儿慢性肺病，50%的极早产新生儿都可能患上该病，发病率和病死率都较高。严重的支气管肺发育不良与神经发育障碍、肺动脉高压、肺心病等密切相关。近年来，支气管肺发育不良的发生率有逐年增加的趋势，是婴儿期慢性呼吸系统疾病的主要病因，是困扰新生儿科医生一个比较大的问题。
2018年，《9NWEWS》发布了澳大利亚莫纳什大学和莫纳什儿童医院的科研团队利用胎盘干细胞开辟了治疗早产儿支气管肺发育不良的干细胞治疗的世界性首创疗法，并已在6名婴儿身上试验，目前I期临床已获得成功，证明了干细胞疗法的安全性。
案例来源：《9NWEWS》
干细胞治疗儿童成骨不全
儿童成骨不全症，又称“脆骨病”，患有这种疾病的小朋友，因为太容易发生骨折，无法承受磕碰，被称为“瓷娃娃”。
2009年，首次有关于间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道，6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。
2010年，美国宾州州立大学医学院的研究人员发现，直接将骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后，注射到患有成骨不全症的小鼠股骨的骨髓腔中。骨髓间质干细胞则分化成为成骨细胞和骨细胞，并在体内合成高密度新骨，显著改善了小鼠长骨的强度。
案例来源： DOI:10.1016/j.bone.2010.05.040
干细胞治疗儿童移植物抗宿主病
移植物抗宿主病是一种临床表现非常复杂的疾病，影响到包括皮肤、胃肠道、肝脏、肺等多种器官的功能。许多患者对传统治疗没有反应或产生依赖，还会有不良副作用。
《The Lancet》刊登了一篇关于间充质干细胞治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病后生存率的系统评价和荟萃分析：研究人员通过搜索628项相关文献，其中有6项研究为主要结局分析提供了数据（119名患者）。
在间充质干细胞治疗后6个月的存活率为63％（95％CI 50-74; I（2）= 41％），证明了对于类固醇难治性急性GVHD患者，输注间充质干细胞是一种可接受的治疗方法。
案例来源： DOI:https ://doi.org/10.1016/S2352-3026(15)00224-0
干细胞治疗儿童皮肤病
叙利亚的儿童哈桑，患有先天性皮肤病“表皮溶解水疱症”。从症状上看，哈桑的皮肤感染与烧伤患者有着许多相似之处，所有的传统疗法都不见效。医学专家米歇尔·德卢卡教授从患者体内收集干细胞，然后在体外修正引发疾病的基因，再把干细胞培育成表皮细胞，移植回患者受损的皮肤区域。哈桑迎来了重生，顺利出院。
案例来源：Science,2017,dec,05,Create body parts replacement skin regenerative medicine
干细胞治疗早衰症
早衰症是遗传类疾病，患者往往从幼童时期就以比正常人快5-10倍的速度衰老，不仅样貌很快像老人，各个器官也很快衰竭，极少孩子能够活到成年。
2016年，北医三院开展临床试验，治疗一名14岁早衰症患者，利用患者健康弟弟的胎盘干细胞进行移植治疗。结果显示，接受胎盘干细胞移植治疗后，小患者在视力、听力、肝功能等多项生理指标上得到明显好转。这个案例同时也显示出干细胞逆转人体衰老的潜力。
案例来源：北京卫视，北医三院利用干细胞技术治疗早衰症
小 结
以上只是干细胞治疗部分儿童疾病的案例，干细胞的实际临床应用远不止如此。尤其是针对一些非常难治的罕见疾病，干细胞疗法展现出了其强大的治疗潜力。
根据世界卫生组织的数据，在全球范围内大约有近8000种罕见病。尽管单一疾病的患者人数并不多，但所有罕见病患者的数字是极其庞大的，并给家庭和社会带来难以想象的困难。
比如在中国，罕见病人数就有近2000万！而且由于每种疾病的患病人数稀少，药物开发尤其困难且进程缓慢。这些患者只能在疾病中痛苦挣扎，家庭也始终陷在深渊。
幸运的是，在全球科学家的努力探索下，干细胞对儿童疾病、罕见病的治疗应用领域越来越广泛，让无数患者及家庭看到了治愈的希望。相信随着干细胞技术的快速发展，干细胞对于孩子们的守护，会越来越好。