70万元一针的诺西那生钠注射液，在日本打要多少钱？

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编者按：“实际支出为0”

文 | 70万元一针的诺西那生钠注射液，在日本打要多少钱？来源 | 网络作者 | 日本富士国际健康管理有限公司社长 张志浩博士之前，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液（通用英文名称：Nusinersen Sodium，商品名：Spinraza）的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。那么，在海外各国比如日本，打一针诺西那生钠需要多少钱呢？定价昂贵，实际患者支出有限诺西那生钠是第一个用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的神经退化性疾病，其病因是因为遗传原因无法生产一种叫SMN的蛋白质，患者运动功能会逐渐恶化，严重者会全身瘫痪、不能自主呼吸引起死亡。Nusinersen提升SMN蛋白的生产量从而改善患者运动功能，并降低患者的死亡率。

点击此处 查看详情2016年12月nusinersen在美国通过优先审查后取得上市许可，稍后在欧洲联盟、加拿大、巴西、日本、韩国、新西兰等国也被核准为处方药。Nusinersen在美国与欧盟都被视为治疗脊髓性肌肉萎缩症的孤儿药。2016年上市时，该药物以125000美金（约折合869000人民币）一针，治疗第一年因注射次数较多需要750000美金，以后每年375000美金的价格而创下美国药价新记录而被《纽约时报》报道。

日本该药物的定价9493024日元（约折合625000人民币）在各国中属于中等。低于美国125000美金近87万人民币的定价，高于澳大利亚11万澳元约55万人民币定价。但日本患者如果需要注射该药实际支出是非常低廉的，比如笔者如果家人需要注射诺西那生钠，那么实际支出是门诊打一针500日元约33元人民币，住院的话是300日元约20元人民币，如果家庭收入低，比如笔者在日本留学期间，实际支出会是0。

诺西那生钠定价为什么这么高？单纯以药企垄断赚黑心钱来解释高昂的药价是不负责任的，否则无法解释为何各国该药物都如此昂贵。药物通常单纯制造成本并不高，造成药价高昂的主要理由是药物研发成功率低（约2万分之1），药物研发周期长（通常以10年为单位），药物研发成本高（从细胞实验到动物实验再到3期临床实验动辄上亿美金），而脊髓性肌肉萎缩症这类罕见疾病还有一个问题就是销量非常有限，美国统计数字表明该病每年新发患者约400人，全部患者约1万，据估算中国情况也大致类似，每年新发患者约1000前后，累计患者3万前后，高昂的成本被有限人数分担，价格自然就高居不下了。

点击此处  告别灰指甲具体到诺西那生钠，最初的相关发现是由2006年马萨诸塞大学医学院的Singh团队发现的，同年冷泉港实验室的Adrian Krainer团队正与Ionis制药（原Isis制药）开始药物研发，并在动物身上发现nusinersen的良好治疗效果。出自研发风险（尚未人体实验）和后期推广费用方面的考虑，Ionis制药2015年将该药物专利卖给了Biogen，当年授权费为七千五百万美元，获得FDA批准的2016年Biogen向Ionis制药支付授权费一亿五千万美元。诺西那生钠早已不是脊髓性肌肉萎缩症最贵的药事实上，诺西那生钠在2016年创下的药物价格记录已经被不断打破。2020年日本厚生省批准诺华制药脊髓性肌肉萎缩症新药的Onasemnogene abeparvovec（商品名为Zolgensm）创下167，077，222日元的新记录（约1100万人民币），但如果笔者家属需要使用该药，实际支出仍然是500日元一次，原因是日本医疗费支出向老人和儿童倾斜，儿童单次门诊或住院一日家庭支出根据去年家庭总收入确定，收入高的多出点，收入少的少出点，不能不说在这一点上日本还是很共产主义的。1100万的药价如果由个人负担，那么个人显然会不堪重负的。如果强行让药企将价格降到成本之下，那么也不利于新药研发。而由全社会承担就相对合理了，毕竟这是一个非常罕见的疾病，高昂的药价和发病人数一乘再除以人口总数，支出就比较有限了。作者：日本富士国际健康管理有限公司社长 张志浩博士