两项临床试验表明：逆转失明，人类胚胎干细胞有望实现

作者：Dr.韦

近年来，科学家们在干细胞治疗视网膜疾病领域展开了大量的研究。迄今为止，全球首个异体iPS视网膜移植手术已经完成了5例，其他临床试验也正在进行中。11月14日，美国眼科学会第121届年会公布了2项干细胞治疗视网膜黄斑变性的临床试验成果，受到了广泛的关注。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是55岁以上人群致盲的主要原因，影响着全球3000万人。尽管营养补充剂可以作为这种疾病的保护措施，但目前临床上仍缺乏行之有效的治疗方法。这两项早期临床试验表明，未来使用人类胚胎干细胞治疗干性黄斑变性有望变成现实。

在这两个项目中，研究人员将胚胎干细胞转化为视网膜色素上皮（RPE）细胞。注射至眼睛内的细胞能够取代病变细胞，并且未出现严重副作用，甚至还可以改善患者的视力。

在健康的视网膜中，RPE细胞维持光感受器的更新和再生，对人的视力具有十分重要的意义。RPE细胞功能障碍和退化是导致老年性黄斑变性视力丧失的重要过程。临床研究时，在视网膜中注射人类胚胎干细胞衍生的RPE细胞，旨在替换患者病变的RPE细胞。

01

临床试验一：安全性得到了证实

以色列耶路撒冷汉德森-希伯来大学医学中心开展的临床研究验证了这种方法的安全性。该研究团队在患者视网膜下注射了5万或20万个人类胚胎干细胞衍生的RPE细胞。几周后，他们发现视网膜注射部位有复原的迹象，眼球后部图像显示移植的RPE细胞具有存活的可能性。整个试验过程中，患者的视力基本保持稳定，没有意外的副作用发生。

该项目的首席研究员Eyal Banin博士表示，目前的研究结果十分鼓舞人心，但这只是再生细胞治疗黄斑视网膜病变漫长道路中的第一步。不久的将来，他们将在美国开展另一项临床试验。

02

临床试验二：部分患者视力得到了改善

另一个研究团队来自美国迈阿密巴斯康姆帕默眼科中心，他们已经开展了两项临床试验，利用人类胚胎干细胞衍生的RPE细胞来治疗干性年龄相关性黄斑变性以及另一种视网膜变性——眼底黄色斑点症（Stargardt disease）。眼底黄色斑点症是最常见的遗传性幼年型黄斑变性。与干性年龄相关性黄斑变性相同，目前尚未有可用的治疗方法。

临床试验发现，植入患者体内的细胞已经存活了三年，并且没有副作用，有些患者的视力获得了改善。该项目的首席研究员、巴斯康姆帕默眼科中心的Ninel Z. Gregori博士表示，RPE细胞在人类眼睛中出现了良好的耐受性，移植RPE细胞无严重不良反应，无肿瘤形成。这项研究将推动干细胞治疗黄斑变性进一步发展。

展 望

再生医学领域的专家认为，黄斑变性将是干细胞治疗获得成功的首个领域之一。这种方法主要有以下几个优势：在实验室中培养大量的RPE细胞相对容易，并且培养出来的RPE细胞与人眼中的RPE细胞完全相同；注射细胞的位置被认为是免疫特区，这意味着移植细胞在体内发生排斥反应的风险很小；在非常有限区域使用少量的细胞来完成治疗，减少了风险的发生。

目前，国内郑州大学第一附属医院正在开展人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性的临床试验。随着临床试验的开展，未来干细胞治疗黄斑变性会获得更大的突破。

参考资料：

Stem cell therapy shows promise for common cause of blindness