A型血友病患者开启个体化治疗新时代

武田中国今日宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT^®经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45 kg及以上）接受百因止^®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。myPKFiT^®是中国首个支持血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，也是截止至目前国家药品监督管理局唯一批准的个体化预防FVIII剂量指导软件，供熟悉A型血友病治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用。百因止^®与myPKFiT^®配合使用，可针对每位患者的不同特征和需求，个体化调整血友病患者的凝血八因子（FVIII）用量，为中国血友病患者开启个体化治疗新时代。

血友病是一种隐性遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。目前，中国约有13.6万名患者^[1]，其中A型血友病占总数的80%~85%^[1]。其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。

《血友病治疗中国指南（2020年版）》建议，可根据患者的年龄、出血表型、药代动力学（PK）特征以及生活方式等情况，制定适合患者的最佳个体化方案，调节注射凝血因子的剂量、浓度和频率，有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况。

myPKFiT®指导下的百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗，可降低出血风险，优化治疗效果和药物可及性，从而提升患者治疗信心、改善依从性。myPKFiT®使用经验证的贝叶斯方法，并基于2,000多份百因止®使用者血液样本数据建模，数据专一可靠。根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升92.5%[5]。治疗费用方面，根据一项比较研究显示，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可降低整体治疗费用的10.67%[6]。

武田中国总裁单国洪表示：“非常高兴看到myPKFiT®这款国际先进的血友病个体化治疗管理软件在中国获批，为中国患者提供定制化的疾病管理方案，帮助他们回归正常生活。作为罕见病领域的全球领航者，武田在血友病领域有着悠久的历史传承和经验累积，始终积极引领血友病个体化治疗新时代的到来。未来，武田将秉承‘患者为先’的核心理念，密切关注中国罕见病患者亟待满足的需求，加速引入更多全球首创、同类最优的创新疗法，为改善中国罕见病诊疗现状、提高患者生活质量持续贡献我们的力量。”