日本诺奖得主宣布白血病已攻克？权威解答来了！
导 言
自媒体文章截图
据了解，这则消息的源头来自，一种免疫疗法CAR-T在日本被列入医保，而日本2018年诺奖得主本庶佑（Tasuku Honjo）对此接受了媒体采访。但这是否等同于“日本宣布白血病已经攻克”？
首先，
我们需要了解：什么是CAR-T？
2017年8月30日，美国FDA批准一种全新疗法上市，用于治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。由于效果太具“碾压性”，研发方诺华制药甚至一度表示可以“无效退款”。
这就是CAR-T免疫疗法Kymriah (tisagenlecleucel)。
2017年8月30日，FDA批准CAR-T上市
据FDA官网报道，在批准该疗法上市前的临床试验中，63名ALL患者治疗后有52人癌细胞完全消失，完全缓解率达到82.5%。而且，在这些缓解的患者中，研究人员没有检测到任何微小残留病灶。
在美国白宫受奥巴马接见的小女孩Emily成为头个CAR-T免疫疗法的受益者。
2012年，Emily白血病复发，所有临床治疗无效，只有等死，主治医生介绍她参加了CAR-T临床试验。奇迹出现了！她体内的癌细胞完全消失，而且，她已经保持这种Cancer Free的状态很多年。
被CAR-T治愈的白血病女孩Emily
CAR-T是如何消灭癌细胞的呢？
原理其实并不复杂：先从患者体内提取T细胞（每个人都不一样，完全定制），然后用基因工程技术将T细胞改造为CAR-T细胞，等于给T细胞安装了定位识别系统，可以靶向识别癌细胞并展开攻击；将改造后的CAR-T细胞大量扩增后回输到患者体内，这样，CAR-T细胞就可以大量杀伤癌细胞了。
最终回输到患者体内的，只是一小袋无色液体，整个治疗过程只需10分钟，售价47.5万美元。
那么，
日本CAR-T又是怎么回事呢？
在美国上市一年半后的2019年3月26日，CAR-T疗法Kymriah (tisagenlecleucel)得到日本厚生劳动省正式认可。药还是那个药，制造商还是那个制造商，只不过换成了诺华制药的日本法人。
（来源：日本药事监管机构PMDA官网）
至此，我们可以明确一点：日本攻克白血病了吗？
当然不是，CAR-T是在美国研发出的，而且并非所有白血病患者都适合CAR-T治疗，CAR-T也不能百分百治愈。
但CAR-T疗法的出现，在癌症治疗史上可能成为一座里程碑。Kymriah上市只是开始，美国FDA后续又批准了用于治疗特定类型淋巴瘤的另一种CAR-T疗法Yescarta上市。此外，用CAR-T或CAR-T联合其他疗法治疗实体瘤的相关临床试验，也正在美国各大医院和研究机构积极开展。
在很多国人眼中，白血病似乎是“不治之症”，因为它的生存率确实很低。据《柳叶刀-全球健康》2018年5月刊载的《2003-15中国癌症生存率变化》，中国的白血病5年生存率只有25.4%。
但如果放眼全球，白血病已经成为治愈率较高的一种癌症。
据美国国家癌症研究所（NCI）官网发布的数据，美国白血病5年生存率已经达到62.7%，儿童ALL的 5年生存率甚至接近90%。另据医学杂志Postgraduate Haematology 报道，英国GOSH儿童医院不仅ALL的5年生存率达92%，儿童急性骨髓性白血病（AML）的5年生存率也能达到70%。
美国1975-2016年白血病5年生存率的变化曲线（来源：NCI）
虽然“日本宣布白血病已经攻克”是个纯粹的“标题党”，但是，日本政府的效率确实值得称道。3月26日CAR-T在日本获批，5月15日日本厚生劳动省就公布了售价，并将其纳入全民健康保险。
据日本厚生劳动省公布的信息，CAR-T在日本的售价是3349万日元，约合225万人民币。而进入健康医保后，日本国民使用CAR-T只需要个人承担数十万人民币，大部分费用由社会公共保险承担。
目前，CAR-T的相关研究也在国内进行，但还没有获批上市。那么问题来了：
现阶段，
国内患者如何能够使用到CAR-T？
首先可以在国内寻求正规CAR-T临床试验的机会。需要注意的是，临床试验有一定风险，患者和家属需要理性认知；而且，务必选择在正规三甲医院开展的临床试验，谨防以CAR-T为幌子的各种骗局。
其次，到美国、英国等CAR-T疗法正式获批的国家寻求治疗。美国是CAR-T疗法的研发地，获批时间久，MD安德森癌症中心、哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院等各大癌症治疗医院基本都已投入使用；而2019年1月，英国头例接受CAR-T疗法的白血病患儿已经在GOSH儿童医院完成治疗。
（来源：GOSH儿童医院官网）
不管是MD安德森癌症中心、哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院，还是GOSH儿童医院，都是盛诺一家官方签约的合作医院，中国患者可以通过盛诺一家快速转诊到这些医院接受诊疗。
那么日本呢？日前，盛诺一家也向多家日本合作医院进行了求证。虽然CAR-T在日本已经获批，但绝大多数医院尚未投入使用；个别已投入使用的医院也暂未向国际患者开放，或者没有公布可接收国际患者。
所以，中国患者当前还很难到日本接受CAR-T治疗。
而且，CAR-T只是一种疗法，患者是否适用，还需要主治医生或多学科医生团队根据患者的具体病情来决定。任何承诺可让患者直接到国外接受CAR-T治疗的机构和个人，都存在一定的欺骗性。
最后，期待CAR-T早日在中国取得研究进展，期待CAR-T早日通过审批进入中国。能不能进入医保很难说，但对常规治疗效果不佳的白血病和淋巴瘤患者来说，CAR-T都意味着新的希望！
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