FDA最新指南，可将EHR数据用于药物临床研究，强调与EDC互联互通 / 四六文摘

作为全球最受关注的药品监管机构，美国FDA一直在引领药品监管的规则制定。日前，FDA发布了《电子健康数据在临床试验中的应用指南》，动脉网拿到该指南，并进行了全文翻译。

我们发现，《指南》最重要的内容就是建议在促进在临床试验EDC（电子数据采集）系统中采用HER（电子健康记录）数据，对此，我们采访了零氪科技COO丁利华和太美医疗科技临床研究事业部副总裁马东。他们聊了该指南对临床研究中应用电子数据采集系统和电子健康记录的重要意义，以及指南对行业未来发展尤其是尚在萌芽状态下的国内行业的影响。

在特定范围内使用EHR数据，突破系统工具发展瓶颈

FDA发布该指南，是其临床试验改革中的一步，此前FDA局长Scott Gottlieb就在一份声明中指出目前在临床试验上的限制，影响了新药获批的速度。FDA在实现手机和评估临床数据作为药物开发的一部分上，采用更加现代化和科学严谨的方法评估新药开发中的临床数据收集。

这份指南的出台，同样也是奥巴马签署的《21世纪治愈法案》中的未竟之志。该法案中要求FDA在使用真实世界数据方面实现某些可交付成果，包括为评估真实世界证据的项目提供框架，并就在监管决策中使用真实世界数据向业界发布指导。

动脉网发现在FDA指南中，重要的三部分分别是：

1、厘清新药研发中EHR系统可以在哪些范围中采集到EDC系统中；

2、EDC和EHR系统的集成性以及兼容性指南；

3、FDA官方推荐使用的EHR系统标准。

在该指南中，FDA强调，EHR系统和EDC系统只能适用于前瞻性的药物、生物药、医疗器械和其他组合产品的提前研发。以及其他遵循相关法规在FDA监管之下的未在向FDA提交的调查新药物申请或调查设备豁免(IDE)下进行的外国临床研究。

此次指南中涉及的，FDA也特别指出了推荐的EHR系统。FDA推荐使用经过ONC认证的EHR系统。国家卫生信息技术协调员办公室(简称ONC)于2004年成立，总部位于华盛顿。ONC是负责协调全美的资源和最先进的卫生信息技术和卫生信息电子交流的主要联邦部门。

在指南中，FDA认为使用经过ONC认证的系统具有明显优势。经过ONC认证的EHR系统可以保证系统的兼容性和稳定性，并且能够使流程保证电子数据的机密性和安全性以及用户的个人隐私性。

在FDA的指南和相关声明中，动脉网发现，FDA推荐在EDC系统中使用EHR数据的原因，是希望让更多的临床数据能够被利用起来，发挥更大的医学价值，支持安全有效的药物研发和应用。

EHR可以使临床研究人员能够接触到许多类型的数据（例如，临床记录、医生指令、医学影像、实验数据和用药记录）。这些数据可以被合并、聚合和分析。

EHR可以为临床研究人员获取实时数据进行评审，并可协助患者进行临床后随访，以评估医疗产品的长期安全性和有效性。此外，也有机会对大量患者进行长期随访，这对于那些很少出现感兴趣的结果的研究可能尤其重要，例如预防研究。

源自EHR的数据元素(例如，人口统计数据、生命体征、实验室数据、药物)可以在EDC系统中自动填充eCRFs（电子病历报告）。

此外，可互操作的EHR和EDC系统可以开放入口给其他临床信息系统(如放射学信息系统、实验室信息系统)产生的信息。

可互操作系统可简化临床研究的数据收集，使临床研究人员和研究人员能够在病人的就诊时获取源数据。互操作系统还可以减少数据转录中的错误，从而提高数据的准确性，提高临床试验数据的质量和效率。

数据结构化和标准化是最大亮点，铺垫健康数据的多场景应用

在新药研发领域，国内市场和国外市场密不可分，国内EDC的主要使用者依然是在华跨国药企，他们的付费能力也更强。FDA政策的变动必然也会影响到国内相关企业。

EDC市场的发展比较低调，虽然在新药研发临床试验中扮演着重要作用。新药研发一直是制药行业投入的大头，而且平均耗时超10年。

药企或CRO企业采用EDC系统不仅可以节省成本，EDC的主要和直接的作用是在于保障临床研究数据质量，符合法规要求，保证研究质量。

对于FDA的指南，零氪科技COO丁利华和太美医疗科技临床研究事业部副总裁马东两位都提到虽然FDA表面是在推动EHR和EDC两个系统的沟通，但是最根本的还是在要求推进医疗数据的标准化和结构化。

丁利华说，目前在国内更重要的问题依然是临床数据的标准化和结构化问题。FDA此次提出的EHR系统和EDC系统的互通，就意味着想要实现真正的临床试验信息化，需要提升的不止是EDC系统的能力，更多的是临床数据整个的规范化和标准化。

马东也表示：“EHRs数据的利用一直是全世界在关注的点，无数人都期望从这个貌似的天然大数据库中挖掘更多的价值。但是从数据和技术层面，按照基本到高级的顺序，我们需要依次解决：1.制定统一的数据标准；2.数据结构化；3.数据挖掘；4.价值反馈。当前FDA的动作明显是在推出标准和促进结构化，这也是美国一直以来的操作方式。虽然这份声明明确表示不适用于药物流行病、患者招募等研究，但是从整个行业来讲，这无疑为将来这些研究的实施进行铺垫，并且为健康数据在更多场景中的利用打下基础。”

除了推动数据的标准化和结构化外，FDA指南也将推动临床数据应用。意味着在临床数据的应用上给新药研发带来更多机会。就如同FDA指南提到的EHR系统和EDC系统的互通可以推动预防研究。

马东对此补充解释到：“（EHR s）也有机会对大量患者进行长期随访，这对于那些很少出现感兴趣的结果的研究可能尤其重要，例如预防研究。在这里面，我们知道预防研究的执行特点就是：大量患者和长期随访。大型研究目前还是靠人力来执行，数据采集成本会高到离谱，研究费用上亿也不稀奇。而正是由于无法做到大量的长期随访，会导致数据质量非常差，进而无法出现具有明显统计学意义的令人感兴趣的结果，总结成一句话就是，成本高，结果差，性价比超低。”

而EHR s改变了信息的分散分布，让患者数据可以易访问和共享。对此，马东也认为，EHRs是患者健康数据的自然收集器，在微乎其微的成本下就可以采集到最真实和最完整的数据，有效提高数据质量，进而降低样本量的要求，并且提高揭示准确和有意义结果的可能性，让预防研究的性价比急剧提升，从而让更多的科研机构和企业对预防研究产生更大的兴趣，推动其发展。

EDC市场在10年内规模将至11.6亿美元，国内一片蓝海

根据预测机构Stratistics MRC一份报告中的数据，到2025年，电子数据采集系统市场价值将达11.6亿美元。在国外，EDC的使用率达到90%左右，但是在国内这个比例只有30%-40%。海外市场公司包括顶级软件公司甲骨文，也有用区块链进行临床试验信息化的初创Medrio。

马东认为，虽然国内EDC使用率较低，但是使用比例在快速提升。

而之前普及率低的原因，他总结了5点：“1.行业对临床研究数据质量管理的理解有很大的提升，但是还不足够；2.相比于国际上数据管理相关指南和CDISC标准的执行，国内在指南和标准上还处于起步推进阶段；3.行业对EDC本身缺乏认识和了解；4.部分企业对信息化的排斥和忧虑；5.数据管理相关人才的缺乏。”

国内使用率的快速提升和行业认知的扩大，离不开国内临床研究信息化系统的不断发展的推进。

马东表示，EDC的发展已经远远不止于简单的电子数据采集系统，太美医疗现在的EDC系统不但统一了数据结构标准，并且从电子数据采集和管理功能发展到人工智能和大数据分析，尝试通过对照EDC的历史数据，消除传统临床研究中的对照组。太美医疗也正在实行向研究协作平台进发的战略。

另外，EDC从单纯的项目型工具，转向到临床研究数据管理平台，建立平台级元数据库和CRF库，链接第三方数据源，为企业快速搭建项目数据库、简化数据采集管理流程，提供更加准确便捷的途径。

在数据标准化和机构化方面，国内正在迎头赶上。丁利华向动脉网透露，零氪在去年合并了一家EDC公司后，按照国际化的要求，自己也拥有EDC系统的技术能力。

零氪将医院的数据标准化和结构化，将大量临床数据转化为应用层级的数据。零氪作为在医疗大数据深耕的头部企业，积累接近300万的结构化的病历数据。

零氪也将扩大数据量级，推动临床数据有更多应用场景。例如建立在大量真实临床数据基础上的真实世界研究，它可以帮助药品临床应用评价延长药物生命周期，提升药物商业价值。

可以预见的是，随着信息管理和分析的改进、产品线的增加、技术和科学数据的改进、制药和生物技术公司外包的增加以及EDC服务的需求等因素都在促进EDC市场的增长。

制造商越来越多地采用基于云的服务，安装完全集成的服务，将为EDC市场增长提供有利可图的机会。

国内同样需要规范性政策引导行业升级

预测机构Stratistics MRC一份报告中分析到：由于CRO市场的火热，为药企研发提供信息化研发的EDC企业也被带动。在临床试验中使用EDC可以让数据管理质量提高、成本下降，所以基于web的交付模式预期将是最大的市场份额。在发展阶段，由于直接数据和远程信息获取以及新药物研发支出的增加，预计第一阶段将以显著的速度增长。

CROs预计将是EDC最大的市场，因为它们中的大多数使用商业开发的企业应用程序来支持II期和III期临床开发。EDC信息化企业的服务对象通常是国外和国内的药企。从国内的市场情况来看，数量上以国内的药企居多。从付费能力上看，国外的药企付费能力更强，因此在业务上两者基本持平。

CRO与EDC公司准确来说并非是客户关系，而是合作伙伴，因为最终的支付方是研究的申办方，也就是药企。北美是主要制药公司的主导市场。预计亚太地区将成为增长最快的市场，因为许多制药公司正在使用eClinical解决方案。

FDA药物评估和研究中心医疗政策办公室主任法学和医学双料博士Jacqueline Corrigan-Curay对FDA的指南评论到：“随着我们对新医疗产品的认知不断增加，我们关于如何最大限度地提高其效益和最小化潜在风险的知识随着数据的增加而增加。每一个产品的临床使用都会产生数据，帮助我们更好地了解其安全性和有效性。这一指南有助于在临床调查中使用电子健康记录数据，并有助于将日常护理中收集的数据整合到临床试验中。利用真实数据在电子健康记录使临床调查收集数据从日常医疗和监管决策生成适当的科学证据,帮助生成准确、科学的信息卫生保健专业人员和病人需要使用医疗产品维护和改善公众健康。”

动脉网发现在国内关于EDC最新的政策是CFDA在2016年7月发布的《临床试验的电子数据采集（EDC）技术指导原则》中鼓励采用EDC系统，其中也有对于EDC功能的规范和要求。动脉网在采访中发现，随着行业的发展，国内也需要监管部门出台规范性的政策。

推动规范性政策发展的内部因素，丁利华就表示，像零氪科技这样头部企业，在发展战略中，在积累了很多行业经验和标准化数据中，推动相应的政策变化。与政策配合提升医疗健康大产业。

从外部因素来说，太美医疗科技临床研究事业部副总裁马东就对动脉网表示：“中国的医药行业在走向国际化，特别是加入ICH以后，数据标准和数据管理模式也必然趋向于与国际保持一致，以保证中国产生的数据具有真实可信度和其他监管机构的可接受度，所以国内政策对EDC的使用会更加鼓励，更加规范和更加严格，这必然会进一步推动EDC的发展和进入门槛。”

EDC作为一种系统工具，有利于临床研究的数据质量保障，加速新药上市，同时，数据资源共享和多方协作是第二个研发执行革命的突破点。EDC和EHRs的发展无疑会简化流程，减少大量成本，极大提高数据质量和最终效果。

FDA的指南从政策上推动了临床研究的信息化，引导行业发展。国内距离相关政策的出台已经过去了两年，随着国内医疗改革的加速度和国内医疗信息化需求的提高。相信国内政策也会更加明朗和清晰，处于起步期的EDC市场也将迎来更大的空间。