上海瑞金医院以ATRA/ATO方案治疗急性早幼粒细胞白血病——长期疗效与安全性被确认

急性早幼粒细胞性白血病(acute promyelocytic leukemia,APL)是急性髓细胞样白血病(acute myeloid leukemia, AML)中的M3亚型,其特征为骨髓中异常早幼粒细胞的积聚以及严重的出血倾向。50年前,APL是急性白血病中致死率最高的分型,被认为是根本无法治愈的疾病。

蒽环类抗生素的使用使APL的治疗迎来了第一个历史性突破,但这一方案在取得短期较高的完全缓解率同时,5年生存率一直很低。

自20世纪80年代末起,上海瑞金医院血液学研究所应用全反式维甲酸(all-trans retinoic acid, ATRA)/三氧化二砷(arsenic trioxide, ATO)方案治疗APL,开辟了恶性肿瘤诱导分化疗法的新时代。在他们的研究中,ATRA/ ATO方案对新确诊的APL患者有明确的短期疗效,完全缓解率达到了90%~95%,但长期疗效和安全性数据尚不明确。

自2001年4月起,该研究所的胡炯等长期随访了85例采用ATRA/ATO方案治疗的APL病例,中位随访时间为70个月,观察这一方案的长期疗效与安全性。

结果显示,Kaplan–Meier评估全体患者的5年无事件生存率(5-year event-free survival, EFS)及总存活率(overall survival, OS)分别为89.2%±3.4%及91.7%±3.0%。其中80例(94.1%)完全缓解,相对应的EFS和OS分别为94.8%±2.5%及97.4%±1.8%。

研究还发现,经ATRA/ATO方案治疗的患者,其预后与患者初始白细胞计数的多少无关,与维甲酸受体基因(PML/RARα融合基因)分型或Fms样的酪氨酸激酶3(FLT3)突变直接有关。

安全性数据分析显示,此方案不良事件发生率低,且均为可逆性;未发生继发性肿瘤;末次给药24个月后,尿砷浓度良好控制在安全范围内。

研究证实,ATRA/ATO方案治疗新确诊的APL患者,长期疗效好,毒性低。研究者建议,这一方案可以作为新确诊APL患者的首选治疗方案。

参考文献:Proceedings of the National Academy of Sciences 2009;106:3342-3347

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