ASH2017年会上的赢家与输家
近两天，全球血液疾病权威纷纷奔赴亚特兰大，参加2017年美国血液学会年会（American Society of Hematology，ASH2017 ）。 这个领域每年都有很多创新，一些公司会脱颖而出。
蓝鸟：物击中大满贯
蓝鸟生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大会上发表了三项引人注目的研究：CAR-T疗法bb2121治疗高度晚期多发性骨髓瘤的CRB-401研究的更新结果，基因疗法LentiGlobin治疗β-地中海贫血的HGB-205研究结果以及治疗镰状细胞性贫血的HGB-206研究。
CAR-T现在非常热门，诺华和吉利德科学正在争夺CAR-T产品的“霸主”地位， 但到目前为止，它们仅限于白血病和淋巴瘤的类型。bb2121由蓝鸟和与生物技术巨头Celgene共同开发，靶点是在骨髓瘤细胞上发现一种名为BCMA的蛋白质。患者以前尝试了7种药物（中位数），但都治疗失败了。在这项试验中，18名患者有17人的癌细胞缩小，10人的癌细胞消失，这被称为完全应答或未经证实的完全应答（见：56%完全缓解！蓝鸟CAR-T疗法bb2121惊艳ASH2017）。
Blubird公司治疗另一种血液疾病——β地中海贫血的新工艺同样令人鼓舞。 治疗超过6个月的全部3名患者均不需要再输血，两名患者的血红蛋白水平正常。
最令人鼓舞的结果可能是在镰状细胞贫血的治疗上。早期在1名镰状细胞病人的试验中就显示令人兴奋的结果，而后治疗7个病人并没有显示出类似的好处。 现在，有两名患者显示了同样积极的结果。
BioMarin：血友病基因治疗印象深刻
BioMarin和Spark两家公司两种不同的基因治疗产品显示了潜在治愈血友病A的希望，血友病A是最常见的引起失控性出血的遗传性疾病，患者体内因缺乏关键的凝血因子VIII而无法有效地凝血。目前，治疗甲型血友病的标准疗法是每周3次预防性地输注凝血因子VIII。BioMarin利用腺病毒载体让患者体内的因子VIII血液浓度接近正常水平，恢复正常凝血能力。在高剂量组里，BioMarin的方法带来了更高的凝血因子VIII水平——在接受治疗的78周后，中位凝血因子VIII水平为90%，平均凝血因子VIII水平则为89%。
Spark：数据引起争议股价大跌
值得一提的是，即使用较低的剂量，BioMarin的方法也使得患者的凝血因子VIII水平接近或抵达了正常值。相比之下，Spark 公布的数据有一个很大的争议：血液中的凝血因子水平有多高？从数据上看，Spark似乎更保守，SPK-8011不同剂量效果variability 太大，即数据看起来相当不稳定，此外其时间表落后于BioMarin。基于此，Spark的股价大跌。
罗氏：咆哮AHS2017
罗氏的泊妥珠单抗vedotin的生存曲线令人印象深刻
这家瑞士制药巨头正在对血友病市场带来巨大潜在干扰——前不久上市的新型抗体Hemlibra具有模仿凝血因子VIII的功能。对于血液制品公司如Shire，诺和诺德和BioVerativ来说，Hemlibra能在血友病A市场占多大比例很值得关注。这次，罗氏在ASH会议上又获得了一场大胜，这是ASH会议上最引人注目的小型癌症药物研究之一。
Polatuzumab Vedotin是罗氏旗下的基因泰克从 Seattle Genetics获得的抗体-药物偶联物，在弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中进行了试验，这是诺华和吉利德正在开发CAR-T治疗的同一种疾病。当与化疗药苯达莫司汀和利妥昔单抗联用时，polatuzumab延长了总生存期——OS为一年时，生存率由标准药物治疗的24%提高到接受polatuzumab的48％。CAR-T制造商希望在DLBCL中提前行动，但这可能意味着他们必须与像polatuzumab这样的药物竞争。
朱诺：在比赛中停留
与Celgene合作的Juno，在其领先的CAR-T因副作用而落后于诺华和风筝。现在正在开发JCAR017，这是一种旨在更安全，更有效的T细胞混合物。
最高剂量时，19名患者中有13名完全缓解，68％的完全缓解率优于任何其他CAR-T。在接受任何剂量的67名患者中，1％具有严重的免疫反应，15％具有神经毒性，这对于CAR-T技术的发展也是可圈可点的。Juno希望将这项技术用于疾病的早期阶段。
BluePrint：描绘了一个伟大的数字
BluePrint公司的avapritinib在系统性肥大细胞增多症（SM）方面表现出令人印象深刻的结果：72％的总体反应率（意味着疾病负担缩小）和100％的疾病控制率（患者没有恶化）。
BluePrint在新闻稿中说，它计划在明年开始一项旨在获批药物的研究。基于此，其股价上涨了25％。
原文：Forbes. Five Winners -- And One Loser -- From Medicine's Big Meeting About Blood