FDA一周内直接拒绝2个罕见病新药申请，新药审批趋严？

2月17日，Catalyst制药公司宣布收到FDA针对其Firdapse（amifampridine phosphate）NDA的“拒绝申请信“（Refusal to File，RTF）。Firdapse被Catalyst公司开发用于治疗Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS）以及先天性肌无力综合征（CMS）。FDA在RTF中指出Catalyst公司2015年12月提交的申请资料不完整，需要补充更多支持性信息，并未对Firdapse相关临床数据的可接受性做出结论，也未对Firdapse的疗效和安全性做出评价。Firdapse之前曾被FDA授予治疗LEMS和CMS的孤儿药资格以及治疗LEMS的突破性药物资格。

2月23日，PTC Therapeutics公司宣布收到FDA针对其Translarna (ataluren )NDA的拒绝申请信。Ataluren是first in class的口服性蛋白修复药物，用于治疗无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD），曾于2014年8月获得欧盟有条件批准。FDA在RTF中指出PTC的该项申请资料不完整，无法进入后续审评流程。

关于RTF

RTF和完全回复信（CRL）对申请人而言都不是好消息。区别在于，CRL是FDA已经受理申请人的某项申请，但是经过审评后认为该申请不足以获得批准，以CRL的形式指出申请中存在的问题。RTF则是FDA在收到申请人递交的申请后，经过初审直接拒绝，该申请不被受理。