全球已上市及在研血友病药物有哪些?别问度娘,问魔方!

百度将“血友病吧”卖给骗子教授的消息这两天引爆朋友圈,还有人做了统计,说百度贴吧近40%的热门疾病吧都被“卖掉”了,有的由“野鸡医院”承包,有的让广告平台承包。中国的普通老百姓一直遭遇“看病难看病贵”的折磨,但网上看病也是极不靠谱的,这里面有很大一个问题就是信息不对称以及虚假信息漫天飞。

我们今天并不是来讨伐百度的,主要是利用现有数据资源向血友病患者传递一些准确的药品信息,莫再轻信什么骗子教授和民间验方。

血友病是一种因为缺少凝血因子而导致凝血功能障碍,患者终身具有轻微创伤后出血倾向的疾病。按照所缺乏的凝血因子,可将常见血友病分为A型(缺少凝血因子VIII),B型(缺少凝血因子IX)和C型(缺少凝血因子XI),缺乏其他凝血因子的血友病则无特殊分类,以缺乏的凝血因子来确认。其中A型血友病占80%~85%,B型血友病占15%左右,其他类型血友病较为少见。

目前中国已上市的A型血友病药物主要包括国产的人血来源的凝血因子VIII和进口的重组人凝血因子VIII、重组人凝血因子VIIa,B型血友病药物主要包括国产的人凝血酶原复合物和进口的重组人凝血因子IX、重组人凝血因子VIIa。其他类型血友病通常使用人凝血酶原复合物进行急性止血和术中出血治疗。具体生产厂家和医保覆盖情况见下表。

由上表可知,国内绝大多数血友病患者都是可以被医保覆盖到的。国外血友病患者的用药选择相对更多一些,特别是FDA近两年批准了3个长效血友病新药,相比之前每2~3天注射一次,可以将注射周期延长到1周甚至10天一次,而且这些新药常规预防使用可显著降低出血频率。部分FDA已批准及主要的在研血友病药物见下表:

血友病虽然被视为罕见病,但患者群体相对庞大(全球约40万人,我国大约10万人)。血友病目前无法治愈,基因疗法这两年的火热回归或许会为这种疾病提供治愈的可能。因为血友病患者存在刚性用药需求,市场规模相对庞大,国内外开发血友病药物的厂家远多于其他罕见病,竞争也可谓异常激烈。

百健2014年率先推出了长效血友病药物Alprolix(B型血友病)和Eloctate(A型血友病),刚从Baxter中拆分出来的Baxalta也迅速跟进,收获了自己的长效A型血友病药物Adynovate,除此之外,诺和诺德、拜耳、CSL Behring均有长效血友病药物已推进至后期临床阶段。那么国内的血友病药物研发情况如何呢?通过医药魔方数据库检索后发现,2015年获得血友病药物临床批件的企业主要有以下几家。

此外,Biogen的重组人凝血因子IX融合蛋白已在2012年7月获得临床批件,国内的B型血友病患者距离用上长效药物似乎并不遥远了。

这两天看到这么多人在骂百度,我们大家伙也就放心了。尽管百度迫于舆论压力已经在今天发公告暂停贴吧的一切商业合作,并表示要加强贴吧的管理。对于终生要遭受疾病的摧残和折磨血友病患者而言,病友间相互鼓励,信息沟通尤为重要。但是由于血友病的特殊性,加之每个人的病情各异,建议一定要从正规医院途径获取治疗,如果是查询药品信息,也建议从CFDA、医药魔方等正规渠道哇~~~

—【医药魔方】—

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