Margetuximab获FDA批准胃食管癌孤儿药！

FDA已授予margetuximab孤儿药名称，用于治疗胃和胃食管连接癌患者。

▏研究详情

Margetuximab（又名MGAH22）是一种源于生物制药公司MacroGenics专有Fc优化技术平台的新型Fc结构域优化免疫增强单克隆抗体。已在HER2阳性乳腺癌中表现出抗肿瘤活性。

目前，该药物正在2/3 MAHOGANY试验中作为一种联合方案进行研究，以治疗初治性HER2阳性胃癌或GEJ癌症的患者（NCT04082364）。

共纳入92名之前接受化疗和曲妥珠单抗(赫赛汀)治疗的HER2阳性胃癌（GC）/GEJ癌患者，其中包括61名胃癌患者和31名GEJ癌患者，接受Margetuximab（15mg/kg，Q3W）联合帕博利珠单抗（200mg，Q3W）。

在所有92名GEJ患者中，HER2 IHC3 +和PD-L1阳性患者的治疗效果非常好!其中：

ORR（客观缓解率）：21.7% vs 48%，

mOS（中位总生存期）：12.5  vs 20.5个月，

mPFS（中位无进展生存期）:2.7 vs 4.8个月，

DCR（疾病控制率）:54.4%vs 76.0%。

毒性是可控制的，19.6%的患者观察到3级以上治疗相关不良事件。

而在61名胃癌患者中，HER2 IHC3 +和PD-L1阳性患者的治疗效果也很出彩！其中：

ORR（客观缓解率）：29.5％vs52.5%，

mOS（中位总生存期）：13.9个月 vs 20.5个月，

mPFS（中位无进展生存期）:4.1个月 vs 5.5个月，

DCR（疾病控制率）:65.6%vs82.6%。

数据截止时有八名患者仍在接受治疗。

margetuximab联合帕博利珠单抗对HER2和PD-L1双阳性胃食管癌（GEA）患者的疗效最佳，尤其在双阳性的胃癌患者（GC）中ORR和DCR更高。

参考资料

[1]https://www.targetedonc.com/view/margetuximab-gains-fda-orphan-drug-designation-in-gastric-gej-cancer