治疗白血病的这一靶向药，在英国批准

英国的国家医疗服务体系（NHS）中，针对某些患有急性髓样白血病（AML）的成年人，建议使用靶向药物gilteritinib 。

在获得新数据和进一步分析证实该疗法可被视为延长生命的治疗方法之后，美国国家卫生与医疗保健研究院（NICE）推翻了他们最初对该药的拒绝。

“很高兴看到自从1月份该药物最初被拒绝以来，NICE，英格兰NHS和制造商已经能够合作，以更好地了解它可以为某些患者带来的好处。” – 英国癌症研究政策制定负责人Emlyn Samuel

▏靶向新选择

gilteritinib 通过阻断支持癌症生长的化学信号起作用。

以往在FLT3基因中特定DNA错误并且复发或治疗无效的成年AML患者中，一般采用化学疗法治疗。如今，gilteritinib的问世使得靶向治疗将成为该癌种患者的一种选择。

在某些情况下，患者可能会在初始治疗后继续进行干细胞移植。但是，NICE规定，干细胞移植后患者不应该接受gilteritinib，因为仅有有限的证据表明，如果患者在移植前已经服用了gilteritinib，那么在干细胞移植后重新使用gilteritinib会带来进一步的好处。

▏临床试验

在涉及371名患者的临床试验中，与标准化疗相比，gilteritinib可使总生存期增加近4个月。 

服用吉尔替尼的人平均总生存期为9.3个月，而接受标准疗法的人为5.6个月。

研究中还报告了较少的严重副作用，这表明gilteritinib可以在整个治疗过程中改善生活质量。也可以在家服用，而不是作为住院治疗。

塞缪尔说：“患者告诉NICE，与现有的化疗方案相比，这种靶向药物可以改善生活质量，临床试验的证据表明，这种药物也可以帮助某些人生存更长的时间。”

▏好药不怕等

最初遭到拒绝后，gilteritinib生产公司提供了来自临床试验和新数据分析的更新数据。这意味着，NICE认为，gilteritinib与现有治疗相比具有更高的性价比，因此NICE批准Gilteritinib作为生命终结时的一种具有成本效益的治疗方法。  但是，NICE指出，患者生存率长期改善的证据仍不确定。

塞缪尔（Samuel）说，对于受到这种类型的血液癌影响的人来说，这一决定将是“好消息”。