首个NMPA批准的血友病管理新工具myPKFiT®在华上市，开启个体化预防治疗新纪元
2020年12月19日，武田中国宣布，旗下药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®正式上市，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用，辅助16岁及以上（体重45 kg及以上）A型血友病患者接受百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）的预防治疗。
据了解，myPKFiT®是中国首个且目前唯一NMPA批准支持A型血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，与百因止®配合使用，可降低出血风险，优化患者的治疗效果和药物可及性，提升患者治疗信心并改善依从性，助力患者实现“零出血”的治疗目标。
我国仅1成血友病患者登记在册，诊断率不足10%
血友病是最常见的先天性出血性疾病，是由血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。
血友病可分为血友病A型、血友病B型和血友病C型，其中，A型血友病最为常见。据数据显示，我国血友病患者人数为13.6万，其中A型血友病患者就占到80%~85%。然而，我国血友病患者正面临着诊断率低，治疗率低以及致残率高的现状，使得很多患者错过及时就诊的机会。据调查显示，全球血友病的诊断率与治疗率偏低，仅有约45%的患者确诊、15%的患者接受治疗。而我国仅有一成患者登记在册，诊断率不足10%。
对此，来自上海交通大学医学院附属瑞金医院临床检验诊断中心主任医师王学锋教授表示，“目前，我国A型血友病患者的治疗需求并未获得充分满足，凝血因子缺口比较大，人均用量处于较低水平，但随着经济水平的提升，已经有了相当大的提高。另外，由于我国血友病患者诊断率不足，医生对该疾病认识不足，尤其是基层医生。未来，亟需提高整体治疗水平和效果，加速预防性替代治疗的普及。”
创新治疗方案，助力血友病患者实现“零出血”
目前，针对血友病的治疗方式主要以凝血因子替代治疗为主，A型血友病的替代治疗首选基因重组FⅧ 制剂或者病毒灭活的血源性FⅧ制剂。尽管，这种替代治疗可延长血友病患者的预期寿命，但是需要患者定期补充凝血因子来控制内出血，这无疑给患者带来了一生的负担。
然而，由于患者存在不同的出血倾向、生活方式和药物代谢速度，单纯通过改变药物剂量的统一治疗方案并不能满足每一位患者的需求。《2020年血友病治疗中国指南》提出，按需治疗只是出血后治疗，无法阻止重型血友病患者反复出血导致关节残疾的发生，应积极推行预防治疗。
近年来，个体化治疗方案越来越受到重视，世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia）最新指南和《血友病治疗中国指南（2020年版）》均特别强调了个体化预防治疗的重要性。个体化治疗方案基于药代动力学，通过凝血因子剂量和给药间隔的最佳化，使患者维持足够止血的FⅧ水平。该方案全面考虑了患者的出血表型（如第一次关节出血的年龄）、凝血因子的药代动力学特点、患者的日常活动情况和可预期的出血危险、是否存在关节病变及患者依从性等多方面因素，有效避免治疗不足或过度情况的发生并改善患者的生活质量。
myPKFiT®配合百因止®降低出血风险，实现个体化治疗管理
myPKFiT® 基于包含中国患者的大样本数据建模并采用经验证的贝叶斯方法，只需采集2份血样，可准确、智能地运算出每位患者的药代动力学参数，帮助医疗专业人士制定个体化治疗方案并了解患者体内的因子水平情况，使患者合理安排日常活动。
根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升90%。治疗费用方面，根据一项比较研究显示，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可减少30%输注次数。目前，myPKFiT®已在全球超过50个国家及地区上市，近1,100家医疗机构注册使用，累计惠及全球8,000多位患者。
“传统的PK分析临床应用困难较大，不仅采样繁琐，而且由于患者体内FVIII降至某一谷水平所需时间也不尽相同，因此较难评估。”中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示：“myPKFiT®可根据PK分析结果客观地指导个体化治疗方案制定，避免患者因治疗不足而导致的关节反复出血或残疾，助力患者实现‘零出血’的治疗目标，像正常人一样生活。”
“myPKFiT®是第一个通过国家药品监督管理局批准的A型血友病个体化管理医用软件，对中国血友病领域的诊疗发展具有划时代的意义。血友病是终生性疾病，需根据患者的不同情况进行全生命周期的疾病管理。”武田中国总裁单国洪先生表示：“myPKFiT®的上市不仅推动中国血友病领域进入精准化、数字化的治疗新纪元，更帮助中国患者行随心动，畅享自由人生。未来，武田将继续发挥在血友病领域累积的先进技术优势和多年经验，积极携手各方，推动中国血友病领域诊疗水平与医疗服务的双升级。”