shRNA是什么？

RNA干扰（RNAi）是具有高度特异性的基因缺失研究工具，是由Andrew Fire和Craig Mello C. elegans在线虫中发现的双链RNA（dsRNA）介导的基因沉默现象。它存在于大多数真核生物中，已经广泛应用于各种真核生物的基因功能研究，药物发现和基因沉默治疗。

近年来，多个试验表明，靶向致病基因的RNAi药物在治疗人类疾病方面具有巨大潜力。与其他方法相比，使用AAV载体表达shRNA来引起基因表达的下调可以长期调控活体动物的靶基因，这是活体动物基因研究的常用方法。H1，U6启动子常用于转录小的干扰RNA片段。研究人员认为，H1启动子的毒性较小，可使RNAi干扰实验的结果更为可靠。