全球首个血友病基因疗法！valrox在欧盟进入审查：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
2021年07月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）的营销授权申请（MAA）。valrox是一款一次性的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病成人患者。随着今天的受理，MAA审查已经开始，CHMP的意见预计在2022年上半年公布。valrox有潜力成为全球首个血友病基因疗法。valrox MAA包括了3期GENEr8-1研究入组的134例患者的安全性和有效性数据，所有患者在接受valrox治疗后至少随访了1年时间。此外，MAA还包括了正在进行的1/2期剂量递增研究中6e13vg/kg剂量队列随访4年、4e13vg/kg剂量队列随访3年的数据。今年5月，EMA批准了BioMarin公司的加速评估请求。加速评估能够潜在地缩短EMA人用医药产品委员会（CHMP）和先进疗法委员会（CAT）审查valrox MAA的时间框架。在欧盟，如果CHMP和CAT认为产品对公众健康有重大意义，特别是从治疗创新的角度来看，则MAA将有资格进行加速评估。根据EMA集中程序评估MAA可能需要210天，不包括申请人被要求提供额外信息时的时钟停止。根据要求，CHMP和CAT可将时间框架缩短至150天，前提是申请人提供了加速评估的充分理由，尽管最初指定用于加速评估的申请可在审查期间因各种原因恢复到标准程序。批准加速评估的决定对CHMP和CAT关于是否应批准营销授权的最终意见没有影响。BioMarin全球研发总裁Hank Fuchs医学博士表示：“我们期待着在EMA评估valrox MAA稳健数据集的过程中与该机构合作，我们相信这些数据集能够满足先前MAA审查期间提出的要求。这项关键3期研究证明了valrox相比于标准护理（预防性因子VIII替代疗法）的优越性。valrox的广泛数据集得到了基因治疗领域数十年科学和临床研究的支持。我们将继续为科学知识体系做出贡献，并将在下周召开的2021年国际血栓与止血学会（ISTH）大会上分享我们的1/2期和3期研究成果。我们相信这种基因疗法有潜力满足A型血友病治疗方面存在的未满足医疗需求。”
valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）监管状态更新：A型血友病也被称为因子VIII（FIII）缺乏或经典血友病，是一种由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X连锁遗传病，患者会反复发生持续或自发性出血，特别是在关节、肌肉或内脏器官中，长期可导致残疾。目前，重度A型血友病的护理标准是每周2-3次静脉输注凝血因子VIII的预防性治疗方案。valrox是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，开发用于A型血友病的治疗。该疗法通过向患者体内递送凝血因子VIII功能基因，恢复VIII的产生，从而消除或减少静脉VIII输注需求。如果获批，valrox将标志着A型血友病治疗的一个重大里程碑，这种开创性的疗法，有潜力使患者实现“一劳永逸”的治疗效果。今年6月，BioMarin向EMA重新提交了valrox的MAA。在美国，BioMarin打算按照FDA先前的要求，提交3期GENEr8-1研究中所有患者的2年随访安全性和有效性数据，以支持该机构对valrox进行的益处/风险评估。BioMarin的目标是2022年第二季度重新提交生物制品许可申请（BLA），前提是研究结果良好，随后FDA将进行为期6个月的优先审查。valrox是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法，用于治疗重度A型血友病成人患者。2021年3月，FDA授予了valrox再生医学先进疗法（RMAT）认定。在2017年，FDA还授予了valrox突破性疗法认定（BTD）。RMAT是一个加速项目，旨在促进再生医学疗法的开发和审查（如valrox），以解决严重疾病患者中未得到满足的医疗需求。RMAT是对BTD的补充。除了RMAT认定和BTD之外，valrox还获得美国FDA和欧盟EMA授予治疗重度A型血友病的孤儿药资格认定（ODD）、获得欧盟EMA授予优先药物资格（PRIME）。