越来越重视！美国FDA为干细胞临床研究发展开辟政策监管通路

几个月前，美国食品和药物管理局（FDA）发出了严厉查处非法干细胞治疗机构的通告。据3月9日CNN报道，FDA现在已开始采取措施，加速已经获得安全性和有效性证明的干细胞临床研究发展。

FDA理事委员斯科特·戈特利布博士和生物制品评价和研究中心主任皮特·马克思博士共同撰写了一份报告，详述了在涉及干细胞药物应用时，安全性和创新之间的微妙平衡。

两位博士在报告中写道：“我们的目标是利用既有的管理工具，以迎接高度创新的细胞治疗与再生医学带来的机遇与挑战。” 这份报告发表在上周四的《新英格兰医学杂志》上。

加州大学戴维斯分校医学院细胞生物和人体解剖学教授保罗·俄福勒认为，这反映出FDA对于干细胞的监管考量上的升级，而并不代表FDA放弃众人期盼的积极临床监管或者在政策上退缩了。“FDA似乎想要找到进行干细胞监管的一个最佳平衡点，在干细胞移植治疗领域，既鼓励优秀的创新，又进行谨慎规范，同时引导鼓励从业者与FDA合作。”

FDA将提供一定的工具与渠道，鼓励致力于创新产品开发的研究者在项目初期就开启与官方的沟通与对话，以获得更多帮助，促进干细胞及其他再生医学科技的发展。

“我认为FDA想要告诉大家，即便只是是小型研究团队，而非大型学府或大型企业，只要遵循规则，FDA就会提供帮助。”俄福勒表示。

干细胞被认为是未来医学的支柱之一，有分化为人体任意一种细胞的潜力。研究表明，干细胞的修复能力有望让盲人恢复视力，更有望逆转老化。科学家们甚至在探索利用干细胞“制造”红细胞，以补充紧急情况下的血液短缺。

干细胞在医疗上体现出极大的潜力，为了在未来的医疗科技竞赛上不落后，不仅美国正全力支持干细胞和再生医学的发展，我国近年来也频出政策，鼓励干细胞及其他细胞治疗技术的发展。

就在不久前的两会上，全国政协委员陈海佳在《2018两会直播间》接受媒体采访时表示，干细胞库是人类最重要的生命资源，谁拥有资源谁就拥有未来。

2018年3月，据央视新闻报道，国家食品药品监督总局（CFDA）正在优化程序，加快临床急需药审评上市，将我国创新药、临床急需用药上市时间缩短到2到3年，其中细胞治疗药物获得优先审批。

目前，我国对于干细胞临床技术的开发研究还仅限于三甲医院，虽然自2017年CFDA公布首批通过备案的6个干细胞临床研究项目开始，临床级的专业干细胞公司已经可成为细胞治疗的合格供应方，但国内仍无任何科技企业获得允许开展干细胞临床研究。

据悉，诸如博雅控股集团等国内有临床实力的干细胞企业，采取的方式有在政策框架内通过支持国内三甲医院开展干细胞临床研究，或者在海外通过FDA审批自行进行干细胞临床研究。

△博雅控股集团与近40家三甲医院合作，支持三甲医院进行干细胞临床研究

中国科学院院士周琪曾表示，“干细胞再生医学需要的不仅是财政拨款，更加需要落地转化。要实现干细胞再生医学的持续发展，不在于科研机构和医院，而在于企业，否则路子会越走越窄。”

干细胞直接应用于人体，关系到人的生命健康，需要对行业进行严格监管，通过质量标准体系设立标准和门槛，形成产业良性竞争。同时，干细胞科技的发展，也需要更多地依靠科技企业的力量，因此，政策应当对前沿科技企业更多的扶持与鼓励。随着干细胞科技的发展，相信我国也会逐渐完善干细胞及再生医学相关政策，制定基于质量监管标准体系的公平发展规则，让规则内运行的生物科技企业获得更好的发展环境。