腺相关病毒(AAV)优点

腺相关病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）属于微小病毒科( parvovirus)，为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp，包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点，已被广泛地应用于基础研究和临床试验中，并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。

图 1. 腺相关病毒基因组结构

腺相关病毒特点

1.  安全性高：迄今从未发现野生型 AAV 对人体致病，重组 AAV 基因组序列上去除了大部分的野生型 AAV 基因组元件，进一步保证了安全性；

2.  免疫原性低：AAV2 的基因组仅 4681 个核苷酸，便于用常规的重组 DNA技术进行操作，而且进行动物实验时造成的免疫反应小；

3.  宿主范围广：能感染分裂细胞和非分裂细胞；

4.  表达稳定：能介导基因的长期稳定表达；

5.  物理性质稳定：在 60℃不能被灭活，能抗氯仿；

腺相关病毒生物学特性

表1 不同病毒的生物学特性比较

腺相关病毒载体不同血清型

研究发现 AAV 具有多种血清型，各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。

表2. 12种不同血清型AAV对各组织器官细胞的亲和性