开发RNA编辑的口服小分子疗法，Remix Therapeutics获8100万美元融资
2020 年 12 月 8 日，Remix Therapeutics 宣布获得 8100 万美元 A 轮融资，并脱离 “隐匿模式”。
本轮融资由 Foresite Capital 领投，种子轮投资者 Atlas Venture 和 The Column Group 也参与其中，其他投资者还包括 Arch Venture 和 Alexandria Venture Investments。本轮资金将用于 Remix 公司 REMaster 技术平台的开发以及口服小分子 RNA 编辑疗法的开发。
大药企近几年对 RNA 编辑疗法重燃热情，投资机构也闻风而动。Atlas Venture 迄今为止已投资了多家针对 RNA 进行药物研发的公司，包括 Translate Bio（Nasdaq：TBIO）、Korro Bio 和 Triplet Therapeutics 和最新宣布的 Remix。
图丨 Remix Therapeutics（来源：公司官网）
Remix 是 Atlas Venture “机构化创业” 的案例之一，由 Atlas Venture 合伙人 Pete Smith 担任联合创始人兼首席运营官。Pete Smith 在生命科学领域内有丰富的管理经验，在进入 Atlas Venture 前，他还曾在 H3 Biomedicine 和 Millennium Pharmaceuticals 担任高管。大约一年前，Atlas Venture 和 The Column Group 领投了 Remix 1600 万美元的种子轮融资，本次新一轮融资的完成，代表着 Remix 迎来了新的发展里程碑。
“在蛋白质靶向疗法发展成熟、离天花板越来越近的当下，对 RNA 的编辑和加工代表着一种令人兴奋的新的治疗方式。我们相信，我们可以精确地靶向处理 RNA 的细胞复合物，从而解决疾病的潜在驱动因素。” Remix 联合创始人、总裁兼首席运营官 Pete Smith 表示。“在世界一流的投资者、杰出的董事会和科研专家的支持下，Remix 团队团结一致，针对未被满足的临床需求提供更好的疾病治疗方法。”
虽然蛋白质功能障碍通常是疾病的直接原因，但这种功能障碍的根源往往始于人的遗传密码，伴随着 DNA 的变化和随后的 RNA 表达。Remix 设计针对 RNA 进行编辑的口服小分子药物，在 DNA 转录后、蛋白质生产之前对其核酸及其表达进行微调。有观点认为，靶向 RNA 可以与靶向 DNA 一样有治疗疾病的潜力，但靶向 RNA 的风险可能较小。
图丨 Remix 在 DNA 转录后、蛋白质生产之前对其核酸及其表达进行微调（来源：公司官网）
Remix 的官网中并没有介绍它具体是如何通过小分子药物来编辑 RNA 的，不过，科学界已经研究出了用小分子药物来编辑 RNA 的方法。2018 年，Nature 子刊上刊登了一篇来自麻省理工学院 Tasuku Kitada 研究团队的研究成果，他们利用 RNA 编辑实现了一种新的基因疗法，这种疗法可通过人工小分子药物对 RNA 转录进行调控。
在 RNA 翻译成蛋白质这一关键步骤中，一种名为 RNA 结合蛋白（RBP）的蛋白质对整个翻译过程起到至关重要的调控作用，因此，Tasuku Kitada 研究团队筛选出对小分子药物敏感的 RNA 结合蛋白，当小分子药物存在时，RNA 结合蛋白处于激活状态，而当小分子物质不存在时，RNA 结合蛋白处于失活状态。激活状态的 RNA 结合蛋白则会有效与底物 RNA 相互作用，进而调控底物 RNA 的表达。这就相当于用小分子药物为 RNA 装上了 “OFF” 和 “ON” 的开关。
基于专有的 REMaster 技术平台，Remix 利用数据分析、高通量筛选技术和下一代化学技术的力量来推进 RNA 编辑疗法的开发，可以精确地识别和靶向 RNA 编辑以增强或消除蛋白质功能，或纠正疾病中的蛋白质失调。虽然目前 Remix 的候选药物还没有进入临床阶段、只获得了体外试验数据，但据透露，这些候选药物有潜力解决包括癌症、中枢神经系统疾病、罕见疾病在内的多种疾病。
“RNA 长期以来一直被认为是重要的潜在治疗靶点，但是其固有的复杂性使它难以成药。Remix 长期专注于 RNA 编辑技术，其团队开发了独特的方法来靶向 RNA。”Remix Therapeutics 董事会主席兼 Atlas Venture 合伙人 Kevin Bitterman 介绍道。
“Remix 正在利用数据科学、结构生物学和化学领域的先进技术来研发新颖且令人兴奋的治疗方式，” Foresite Capital 董事总经理 Michael Rome 博士表示，“我们相信 Remix 在该领域内处于有利位置。这家公司有潜力充分发挥靶向 RNA 编辑技术、为患者提供真正有效的治疗方案。”
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