即将反转？蓝鸟最新调查认为基因疗法致癌“几乎不可能”，并称重启试验在即

3 月 8 日，国家药监局政务服务门户发布了不予注册批件发布通告，杭州安旭生物科技股份有限公司申请的人类免疫缺陷病毒抗体 / 丙型肝炎病毒抗体 / 乙型肝炎病毒表面抗原 / 梅毒螺旋体抗体联合检测试剂盒（免疫层析法）不予注册。

约一个月前，著名的基因疗法公司蓝鸟（Bluebird Bio）宣布，叫停 LentiGlobin 的后续试验，因为参与试验的患者分别得了急性髓细胞白血病（AML）和骨髓细胞异常增生症（MDS）。

当时，使用同款慢病毒载体的 Zynteglo 也因此暂停了销售。

这一事件再次引起了人们对基因疗法安全性的担忧。当时有分析认为，出现致癌主要可能是基因改造影响了抑癌或致癌的基因表达。慢病毒载体可能是出现这一现象的原因。

近日，蓝鸟发表了后续调查试验的结果，认为出现以上状况与基因疗法本身 “非常不可能” 有关系。

图 | 最新公告（来源：公司官网）

蓝鸟此次的调查主要集中在该公司使用的非活性病毒上，这种病毒通过基因工程将病人的干细胞转化为治疗药物。

一个月前，蓝鸟在受试者的癌细胞中发现了治疗的基因遗传痕迹。问题就在于，病毒载体是否在体内激活了细胞中的致癌突变？还是说病毒载体只是一个 “过客”，与癌无关。

经过临床试验调查，蓝鸟透露，病毒载体以一种名为 VAMP4 的基因序列 “整合” 或融合到白血病细胞的基因组中。据蓝鸟的首席科学官 Philip Gregory 称，VAMP4 和 AML 之间没有已知的联系，而且该基因的作用不涉及细胞生长或维持 DNA 健康。

他在声明中说:“没有研究表明 VAMP4 在肿瘤发生过程中会发挥作用。”“此外，VAMP4 整合位点并不在任何特定的基因附近，如父基因或肿瘤抑制基因。”

此外，该公司表示，在蓝鸟的试验中，“大多数患者” 都发现了载体整合到 VAMP4，没有发现其他白血病病例。

虽然蓝鸟的发现并不完全排除其基因疗法可能发挥某种作用的可能性，但该公司似乎相信这种可能性很小。

蓝鸟称将很快重启临床试验，并称已经与 FDA 同步了这次调查的结果。

此外，欧洲的监管机构将在本周召开会议，决定是否要对蓝鸟公司的 Zynteglo 基因疗法采取任何额外的监测措施。该基因疗法已被批准用于治疗地中海贫血，使用的载体与蓝鸟公司的镰状细胞产品相同。

蓝鸟调查结果的消息提振了该公司股价，周三上午股价上涨了 14%。其他使用类似病毒的基因疗法公司，如 Avrobio、Orchard Therapeutics 和 Rocket Pharmaceuticals 的股价也因此上涨。

参考资料：

  • https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-provides-updated-findings-reported-case-acute

-End-

赞 (0)

相关推荐