Risdiplam在日本提交新药申请,治疗脊髓性肌萎缩症

中外制药公司已向厚生劳动省(MHLW)提交了Risdiplam(Evrysdi)新药申请(NDA),用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。Risdiplam于2019年3月27日获得了MHLW的孤儿药称号,该申请将接受优先审核。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种遗传性神经肌肉疾病,由于脊髓运动神经细胞的变性而导致肌肉萎缩和肌肉无力。它是婴儿中最常见的威胁生命的遗传病。从婴儿到儿童期SMA的发病率是1/100,000。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因突变引起的,该突变导致SMN蛋白缺乏。在人体中发现了SMN蛋白,越来越多的证据表明SMA是一种多系统疾病,SMN蛋白的丢失可能会影响许多组织和细胞,从而可能阻止人体功能。

Chugai总裁兼首席运营官Osamu Okuda博士说:“ risdiplam可能是第一种SMA口服药物,在两项有关1型,2型和3型SMA的临床研究中显示出对婴儿和成人具有临床意义的治疗效果。我相信,risdiplam以其公认的功效将为SMA的治疗做出重要贡献。我们将努力获得risdiplam的监管批准,以便尽快为SMA患者提供这种新的口服治疗。”

Risdiplam

该申请基于对有症状的1型SMA婴儿进行的FIREFISH研究以及对2型或3型SMA的儿童和青少年的SUNFISH研究的结果。SUNFISH是唯一一个包括SMA,儿童和青少年的安慰剂对照试验。

FIREFISH 是一项全球性重要研究,评估risdiplam在1-7个月有1型症状的脊髓性肌萎缩(SMA)婴儿中的疗效。公布的FIREFISH 第2部分的1年数据,该研究达到了其主要终点:即到12个月为止,有29%的婴儿(12/41; p <0.0001)在没有支撑的情况下坐了5秒钟。此外,根据汉默斯密斯婴儿神经病学检查的测量,有18例(43.9%)的婴儿可以将头直立,13例(31.7%)的可以侧向滚动,2例(4.9%)的儿童可以在支撑下站立。

SUNFISH研究表明,与安慰剂相比,接受risdiplam治疗的患者的运动功能量表(MFM-32)1的主要终点的基线变化明显更大(1.55点平均差异;p = 0.0156)。关键的次要终点指标RULM也有改善(差异为1.59;p = 0.0028)。

Risdiplam是一种研究性口服药物,旨在增加和维持中枢神经系统和整个人体的存活运动神经元(SMN)蛋白水平。它旨在帮助SMN2基因产生更多功能的SMN蛋白,从而更好地支持运动神经元和肌肉功能。Risdiplam于2020年8月在美国获得批准。欧盟已授予其“孤儿药”地位,欧洲药品管理局(EMA)于2018年12月授予risdiplam用于SMA的治疗的PRIME称号。在日本,risdiplam已于2019年3月被指定为SMA的孤儿药。

参考资料

[1]Chugai Files a New Drug application for Risdiplam as the First Oral Drug for Spinal Muscular Atrophy in Japan

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