肾病新药「斯帕森坦」试验成功,尿蛋白降幅达3倍!

近日,Travere公司公布了斯帕森坦治疗IgA肾病3期临床试验的中期结果,结果显示:斯帕森坦可降低尿蛋白49.8%,降幅达到了对照组药物厄贝沙坦(15.1%)的3倍以上。

斯帕森坦是什么药?

这是一种内皮素-血管紧张素双重阻断剂。
肾病朋友们可能比较熟悉沙坦类药物,比如氯沙坦、缬沙坦,以及这次试验中作为对照的厄贝沙坦。沙坦类药物之所以能治肾病,是因为阻断了血管紧张素这条伤肾通路。
而斯帕森坦,也可以阻断血管紧张素通路;同时,斯帕森坦还可以阻断内皮素这条伤肾通路,具有双重阻断作用,肾脏保护作用更优。
这项3期试验说明了两件事:
1. 斯帕森坦将成为IgA肾病的首选药之一
一种新药怎么才能成功?与当前最好的药物进行PK,胜出(或是个别方面有优势)才算成功。目前指南首推沙坦类药物,比如厄贝沙坦,处方量巨大。斯帕森坦的疗效胜过了厄贝沙坦,且安全性一致,说明是成功的,可以作为首选药之一。
2.很快将获批上市
第3期试验是上市前的最后一项试验(动物试验→1期→2期→3期),也是药监局审批上市的主要依据。
什么时候上市?
这个问题年初的时候说过,当时它刚获得孤儿药称号。

斯帕森坦能治好IgA肾病吗?

每当新药出现,便有朋友询问是否可以根治。但很遗憾,可以肯定地说,不能。斯帕森坦不是针对病根的药物,其作用是支持治疗,可以提高疗效。
IgA肾病作为我国尿毒症的最大原因,长期以来得不到有效控制。肾穿刺确诊的IgA患者中,每隔10年便有20%的患者进展到尿毒症。
为什么这么多患者发生进展?
一方面,支持治疗没做好。
支持治疗是打基础的,目前是RAS阻滞剂(也就是普利/沙坦类药物),但它使用率不高,一半的患者未得到使用。
而且,即使是使用RAS阻滞剂的患者中,许多患者也没有达到足够的剂量,往往只能降低15%-20%的尿蛋白。它不是为了肾病而研发的,而是为了降压,设计的剂量对于肾病来说一半都不到。虽然可以主动增加剂量,但需要一个较长的过程,还要控制风险,比较麻烦,实际中很多人是小剂量“将就”着用,效果打折扣。
另一方面,对因治疗也没做好。
IgA肾病是一种多病因的肾病,而药物匮乏、针对靶点单一,起到的作用有限,而且部分药物副作用也大。
有几种治疗IgA肾病的靶向药正在试验,比如布地奈德靶向制剂(3期)、OMS721(3期)、Iptacopan(2期)。它们的作用通路各不相同,有效性和安全性都很好
IgA肾病的进展,既与血管紧张素有关,也和内皮素有关,斯帕森坦同时抑制二者,优于普利/沙坦类药物,可能成为IgA肾病最好的支持药物。
但是支持药物并不针对病因,也就不能治好IgA肾病。
对于尿蛋白较多、进展风险较大的患者,治疗方案中的支持治疗、对因治疗都不可缺少。其中斯帕森坦扮演一个“左膀右臂”的角色:无论对因治疗是采用激素/免疫抑制剂还是中医药,斯帕森坦都会是一个更给力的好帮手。
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