托法替布获批治疗特发性关节炎和银屑病关节炎青少年患者

  2021年08月,欧盟委员会批准Xeljanz(tofacitinib,托法替尼),用于年龄≥2岁、对先前疾病修饰抗风湿药物(DMARD)治疗应答不足的儿童和青少年患者,治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎(pcJIA)和幼年银屑病关节炎(PsA)。此次批准包括Xeljanz的2种剂型,一种是片剂,另一种是口服溶液,根据体重给药。

  JIA是一种病因不明的慢性炎症性疾病,定义为16岁之前开始并持续至少6周的关节炎。多关节型JIA和幼年型PsA是JIA的亚型。多关节型JIA亚型以5个或5个以上关节的关节炎为特征,影响手和脚的小关节以及膝盖、臀部和脚踝等大关节。幼年型PsA亚型患者会有关节症状和皮肤鳞片状皮疹。据估计,JIA影响约欧洲约6万名儿童。

  成人PsA是一种慢性、免疫介导的炎症性疾病,可能包括周围关节、肌腱或皮肤的炎症。PsA可能包括各种症状,如关节疼痛和僵硬、脚趾和/或手指肿胀以及活动范围缩小。

  此次研究包括2个治疗期:一个18周开放标签、导入期(包括225例患者),之后是一个26周双盲、安慰剂对照、随机、撤药期(包括173例患者),总的周期为44周。该研究评估了Xeljanz作为5mg片剂或作为1mg/mL口服溶液(体重<40公斤的患者服用口服溶液)每日给药2次的疗效和安全性,以及患者的偏好性。

  结果显示:导入期结束时实现JIA ACR30缓解的患者中,在第44周,与安慰剂组(55%,n/N=47/85)相比,Xeljanz组(31%,n/N=27/88)发生疾病耀斑(急性加重)的患者比例在统计学上显著降低(p=0.0007)。幼年型PsA亚型患者的疗效与pcJIA患者的疗效一致。该研究中,疾病耀斑定义为:随机化后,JIA ACR核心集6个变量中至少3个恶化≥30%、剩余JIA核心缓解变量中没有一项改善≥30%。总体而言,pcJIA患者和幼年PsA患者的药物不良反应类型与Xeljanz已知的安全性特征一致。

  托法替布目前在欧盟已获批4个适应症:

  (1)中度至重度活动性类风湿性关节炎(RA)成人患者;

  (2)活动性银屑病关节炎(PsA)成人患者;

  (3)中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者;

  (4)2岁及以上活动性多关节型幼年特发性关节炎(pcJIA)和幼年型PsA患者。

  此外,欧盟委员会(EC)还批准了Xeljanz缓释11mg每日一次片剂,用于治疗对甲氨蝶呤(MTX)或其他DMARD应答不足或不耐受的活动性PsA成人患者。这种每日一次的治疗,是目前已批准的Xeljanz 5mg每日2次治疗PsA方案的替代方案。

  在中国,托法替布于2017年3月获批上市,用于对MTX治疗缓解不足或不能耐受的中度至重度活动性RA成人患者的治疗。Xeljanz可与MTX或其他非生物类DMARD联合用药,该药获批的推荐剂量为5mg,每天口服2次,与食物或不与食物同服。

  【友情提示:本文仅作为参考意见,具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系,随时沟通用药情况。】

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