5 月 21 日，Biogen 和 Ginkgo Bioworks 共同宣布达成一项基因疗法合作，两家公司将共同开发基于重组腺相关病毒（AAV）载体的新型基因疗法制造平台。
根据协议条款，Biogen 将获得使用 Ginkgo 专有细胞编程平台和功能的权限。Ginkgo 将利用其生物工程设施和资源，以提高 Biogen 基因疗法生产工艺的 AAV 滴度。如果该合作计划实现了某些研究、开发和商业里程碑，Ginkgo 将获得 500 万美元的预付款，并有资格获得高达 1.15 亿美元的里程碑付款。
腺相关病毒（AAV）是一种单链 DNA 病毒，不能够独立复制，只有在辅助病毒存在时才能复制和感染细胞。经过基因工程改造的重组 AAV 敲除了其基因组中编码病毒蛋白的部分，由具有治疗作用的基因代替。
重组 AAV 载体具有优越的安全性、长期稳定表达、可靶向绝大多数组织器官、支持局部和系统性注射等优点，被视为最有前途的基因转移载体之一。
图丨腺相关病毒（AAV）载体侵染细胞（来源：BING）目前，重组 AAV 载体已经被广泛用于开发新型基因疗法，并具有在多个治疗领域治疗某些神经系统疾病和神经肌肉疾病以及其他疾病的潜力。但是在当前阶段，AAV 载体的制造工艺既昂贵又费时，使其难以应用于开发具有高剂量需求和大量患者人群的疾病的疗法。作为合成生物学领域当红的平台型公司，Ginkgo Bioworks 长期致力于开发细胞编程技术。在本次合作中，Ginkgo 将试图通过使用其哺乳动物细胞编程平台来解决 AAV 载体的生产难题，通过提高产生 AAV 的质粒载体和细胞系的效率，从而加速 Biogen 新型基因疗法的发展。Biogen 制药业务和技术主管 Alphonse Galdes 博士表示，“我们的共同目标是确保批准的疗法不会因制造限制而延迟，并且能够对全世界的患者开放。”Ginkgo Bioworks 首席执行官 Jason Kelly 说：“我们很高兴达成此次合作，Biogen 旨在开发可能减缓，停止或治愈神经系统疾病和神经退行性疾病的治疗方法，并寻求提高 AAV 载体制造效率的行业标准。合成生物学正在利用活细胞的力量来开发下一代疗法，从 CAR-T 到 CRISPR 和基因疗法，我们认为这将对许多人的生命产生重大影响。”https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-ginkgo-bioworks-announce-collaboration-and-license
