FDA：加快推动生物制品开发

近日，FDA网站刊登了生物制品评价与研究中心（CBER）主任Peter Marks的博文。Marks称FDA正致力于加快推动生物制品的开发。

CBER主任Peter Marks

FDA生物制品评价与研究中心（CBER）处于21世纪医学工作的最前沿。CBER监管的许多产品要么是活细胞或组织，要么就是干细胞或者通过基因工程改造的免疫细胞。CBER监管的复杂生物制品包括血液成分及衍生物、疫苗、过敏原以及细胞和基因疗法。此外还包括一些器械，比如用于检查血液样本的体外诊断试剂，用于制造血液和组织产品的医疗设备。

受FDA监管的生物制品的安全性和有效性与其生产过程的质量控制和稳定密不可分。自从1902年颁布《生物制品法案》以后，已经有一个多世纪的监管经验积累，FDA构建了一套完整的促进从临床前开发到临床开发，再到上市后监控的监管体系。这个体系承认质量控制与产品安全性和有效性之间的关键联系。简而言之，为了让患者和公众能够从生物制品中受益，他们必须做好质控。

推进产品开发

CBER认识到了从源头开始就正确处理问题的重要性，向行业推出了INTERACT制度（CBER INitial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER producTs) ）。该制度使得申请人能够在提交IND会议之前的早期研发阶段就有机会跟监管机构进行初步沟通。会议主题主要集中在临床前开发、生产或临床开发计划上。这些会议对学术科研人员和小型新药开发企业最有帮助，这些会议可以由企业发起。

此外，由于认识到疫苗、细胞和基因治疗的生产工艺需要改进，CBER于2018年9月对5家机构授予了生产复杂生物制品的“先进生产技术”资格。先进的生产技术有可能对公众健康产生重大影响，比如能够获得更高产量的生产流感疫苗和其他重要疫苗所需要的重组蛋白，就可能在一次流感爆发中挽救更多生命。更有效的生产还可以促进研究的扩展，并最终使用基因疗法来解决一些更常见的严重疾病，例如成人糖尿病和由高胆固醇引发的心脏病。

细胞和基因治疗激动人心的进展

由于细胞和基因疗法的进展速度，2018财年特别令人兴奋。CBER收到了超过150种基因治疗产品的IND，IND总数达到近800种。此外，CBER批准了首例直接给予基因治疗（LUXTURNA）来治疗导致失明的遗传性疾病：与RPE65基因突变相关的视网膜营养不良症。通过多亮度迁移率试验，与CBER专家合作。还批准了第二种嵌合抗原受体T细胞治疗成人复发性或难治性弥漫性大B细胞非霍奇金淋巴瘤(YESCARTA)。

嵌合抗原受体（CAR-T）细胞疗法

患者可在输注前接受化疗预处理，有时接受细胞因子治疗（IL-2）。

2018财政年报，CBER第二次批准了一种CAR-T细胞疗法。从患者的血液中收集T淋巴细胞的免疫细胞，并通过基因修饰以靶向某些类型的非霍奇金淋巴瘤中发现的癌细胞。然后将修饰过的细胞输注回患者体内，增强免疫系统自身对癌细胞的攻击。

关键疫苗和血液制品批准

2018财年，CBER还批准了疫苗和血液制品，以及用于筛查血液供应的重要试验。CBER批准了HEPLISAV-B，一种用于预防18岁及以上成人乙型肝炎病毒的疫苗，以及一种预防50岁及以上成人带状疱疹的疫苗Shingrix。为了保护血液供应，CBER批准了COBAS Zika 试验和Procleix Zika病毒检测，它们都是核酸检测，是第一个直接检测人血浆中Zika病毒RNA的供体筛选试验。这些只是CBER最近的任务、关键成就和监管活动中的一小部分。

随着CBER继续推进其重要工作，Marks承认，这些成就都是由该中心的高技能和敬业的工作人员促成的。这些人坚定地致力于CBER使用最好的科学技术推进产品开发和审查的使命，让科学的进步和创新使患者受益。