血液瘤F-I-C靶点与品种推荐之白血病、骨髓瘤
Ø 覆盖全球血液肿瘤（白血病及骨髓瘤）全部靶点
Ø 详细分析各靶点市场机会空间（靶点机会指数）
Ø 深度挖掘具First-in-class潜力靶点及在研品种
多发性骨髓瘤、白血病、卵巢癌、肾癌四癌种《First-in-class潜力靶点与品种推荐报告》。
多发性骨髓瘤（Multiple myeloma，MM）是一种由克隆浆细胞异常增殖导致的恶性疾病，其临床表现多样，早期患者症状不明显，且诊断困难，易误诊。常见症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤的表现，即“CRAB”症状：血钙增高（Calcium elevation），肾功能不全（Renal insufficiency），贫血（Anemia），骨病（Bone disease）。另外由于正常免疫球蛋白的生成受抑，容易出现感染。目前针对该疾病尚无治愈方法，主要治疗目标为提高无复发或延缓疾病进展延长生存。
流行病学
2020年多发性骨髓瘤全球新发病例人数约为17.6万人，其中男性年龄标化发病率约为2.2例/10万人，女性年龄标化发病率约为1.5例/10万人；死亡人数约为11.7万人，其中男性年龄标化死亡率约为1.8例/10万人，女性年龄标化死亡率约为1.1例/10万人。整体来看，北美、东亚、西欧是新发病例人数最多的地区。可能由于人种、诊断差别等因素，中美两国的流行病学存在较大差异。2009-2014年中国小样本显示多发性骨髓瘤发病率为1.70例/10万，2014-2018年美国多发性骨髓瘤发病率为7.1例/10万。
治疗方案
中国治疗多发性骨髓瘤用药与美国指南推荐中的基本一致，除了化疗药物，还包括硼替佐米类蛋白酶体抑制剂、沙利度胺类免疫调节剂、达雷妥尤单抗等抗体药物。此外中国指南中还针对复发MM患者首推合适的如CAR-T等临床试验。
市场格局及发展趋势
多发性骨髓瘤全球药物市场将以约7%的增速从2017年的140多亿美元增加到2027年的近280亿美元，其中美国是最大的用药市场，而中国市场高速增长。中国市场方面，2019年中国多发性骨髓瘤患者已超过10万例，预计将以10%~11%的复合年增长率增至2024年的近17万例。同年市场规模将达到人民币147亿元。2017年，多发性骨髓瘤治疗药物以免疫调节药物为主，预计到2027年BCMA 靶点 CAR-T 药物有望填补末线 MM 患者治疗需求，市场份额将占比35.5%。
上市靶向药及临床数据对比
目前全球获批适应症为多发性骨髓瘤的靶向药物主要包括蛋白酶体抑制剂、单克隆抗体、免疫调节剂和CAR-T等药物。
蛋白酶体抑制剂主要为硼替佐米、卡非佐米和伊沙佐米，其临床疗效数据对比显示，联合用药方案明显优于单药用药方案，而KRd（卡非佐米+来那度胺+地塞米松）方案治疗效果最优，相对于IRd（伊沙佐米+来那度胺+地塞米松）方案中位无进展生存期延长了5.7个月（26.3个月vs 20.6个月），客观缓解率提升了9%（87% vs 78%）。
抗体类靶向药主要包括玛贝妥单抗、达雷妥尤单抗、埃罗妥珠单抗和艾沙妥昔单抗。其临床疗效数据对比显示，二线用药方案中，Dara-Rd（达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松）方案对比埃罗妥珠单抗+来那度胺+地塞米松客观缓解率提升了16.7%（91.3% vs 78.5%）。三线用药方案中，Isa-Pd（艾沙妥昔单抗+泊马度胺+地塞米松）相对于泊马度胺+地塞米松客观缓解率提升了25.1%（60.4% vs 35.3%）。末线用药方案中，玛贝妥单抗的客观缓解率为31%。
免疫调节剂主要包括来那度胺、沙利度胺和泊马度胺。其临床疗效数据对比显示，来那度胺+地塞米松相比于沙利度胺+地塞米松中位无进展生存期延长了1.1个月（25.5个月vs 24.4个月），客观缓解率提升了12.1%（75.1% vs 63%）。泊马度胺联合地塞米松可用于治疗既往接受过来那度胺和蛋白酶抑制剂治疗的多发性骨髓瘤的患者，与地塞米松相比，中位无进展生存期延长了1.8个月（3.6个月vs 1.8个月），中位总生存期延长了4.4个月（12.4个月vs 8.0个月），客观缓解率提升了19.6%（23.5% vs 3.9%）。
其他类型药物包括CAR-T药物艾基维仑赛、肽-偶联药物美法仑氟苯甲酰胺、组蛋白去乙酰化酶抑制剂乳酸帕比司他以及XPO1拮抗剂Selinexor。
临床在研项目及靶点
目前，全球范围内多发性骨髓瘤适应症涉及291个研发项目，其中，已上市的靶向药共14个，已处于NDA阶段的在研项目共1个，临床III期在研项目共5个，临床II/III期在研项目共1个，临床II期在研项目共35个，临床I/II期在研项目共76个，临床I期在研项目共159个。
在这291个临床在研项目中，除63个项目尚未明确其具体作用靶点外，共有228个项目已明确作用靶点。这228个临床在研项目涉及的靶点共计109种（含多靶点组合情况）。
在109种已知靶点中，临床III期及以上阶段（含临床II/III期）的在研项目涉及的靶点共有6种，主要集中在PD-1靶点。临床II期阶段（含临床I/II期）的在研项目涉及的靶点共有54种，主要集中在BCMA、APRIL、CD3/BCMA、CD47和MEK1/2等靶点。临床Ⅰ期药物共涉及到68个靶点，其中涉及药品数目最多的靶点为BCMA，其次为APRIL。
在228个已知靶点的多发性骨髓瘤适应症开发项目中，大于5个品种的靶点共有5个，分别是BCMA、APRIL、CD38、CD3/BCMA和PD-1。3~5个品种的在研靶点共有11个，分别是XXXXX。小于3个品种的靶点共89个。
通过靶点机会指数分析可知，在109种已知靶点中，靶点机会指数大于或等于1的靶点共计12个，处于0.2~1之间的靶点有13个，其余的84种靶点的机会指数均小于0.2。
MNC和Biotech临床共有在研靶点共19个，说明MNC和Biotech在靶点选取上具有一定重合度，均在X、XXX、XX上的关注度较高，而Biotech更关注XXX。
潜力靶点筛选
依据靶点机会指数模型将多发性骨髓瘤已上市和在研治疗药物的靶点进行整理，靶点的机会指数小于1且无上市药物的靶点共计72种，MNC参与了其中30种靶点对应药物的研发，仅Biotech参与研发的靶点共计42种。
依据靶点临床研究项目终止情况及MNC参与度等条件，筛选出一级推荐的多发性骨髓瘤潜力靶点共计12种，该12种靶点对应的Biotech在研项目具备“First-in-class”潜力，其中XX、XX、XXX对应的项目分别为XX、XX和XXX，多发性骨髓瘤适应症研发阶段为临床II期及以上，以上靶点涉及的3个项目为重点推荐品种；XXX靶点对应的项目分别为X、XX、XXX、XX、XX、XXX、XXX、XX和XXX，多发性骨髓瘤适应症研发阶段为临床I/II期，以上靶点涉及的9个项目为次重点推荐品种；XXX分别对应的项目XXXX，多发性骨髓瘤适应症研发阶段均为临床I期，以上靶点涉及的4个项目作为次要推荐品种。
SWOT分析
优势方面
劣势方面
机会方面
挑战方面
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