美女肿瘤学家努帕·拉杰什:新药可能使骨髓瘤变成一种不致命的慢性病

在2016第三届诺贝尔奖获得者医学峰会暨中美院士论坛上,全世界优秀的医疗专家汇聚一堂,努帕·拉杰什(Noopur S.Raje)是为数不多的女性参会专家,动脉网(微信号:vcbeat)记者有机会与其进行了简短的采访。

努帕·拉杰什博士是知名血液病学家和肿瘤学家,美国麻省总医院多发性骨髓瘤中心主任,她的实验室主要进行骨生物学和多发性骨髓瘤的创新疗法的开发、识别和验证新靶标并将它们转化成临床实验方面的研究。

对于此次峰会能够在成都举行,花了这么多的资源、人力和物力来举办这样的会议,将五位诺贝尔奖获得者齐聚一台,她表示这对任何从事科学研究的人来说都很震撼,也会让他们有更大的动力去做研究。她还期望,以后可以增设更多互动性更强的分会场,让现场的观众和专家有对话的机会,比如精准医学分论坛,就可以让听众获得更多的研究灵感。

作为多发性骨髓瘤领域的专家,努帕·拉杰什还谈到了她的实验室最新的研究动向。第一是基础研究。实验室现在对于这种骨肿瘤的研究已经走在行业的前列,尤其是在成骨细胞新疗法方面,可以通过压制骨髓瘤当中的蛋白质,刺激它生成骨细胞,这是一种疗法。另外还发现了一些抗体来治疗。第二是新药研发。虽然到现在为止,骨髓瘤是不能完全治愈的,但是他们花了很多经历,通过跟药厂合作来改善现有的药物情况。后期通过多种疗法结合,使患了多发性骨髓瘤的病人活得更长,提高病患的生活质量。

多发性骨髓瘤是一个罕见的病,在10年前只有两种药,这两种药只能让病人多活2年,但是2016年已经有12种药,这12种药真的可以让病人多活10年到12年。而且新药的副作用很小,正在用药的病患外在形态上和正常人一样,因为他不会掉头发,不会恶心呕吐,未来实验室的目标是将通过新药的研发,将骨髓瘤变成慢性病,甚至完全治愈。

在精准医疗大行其道的今天,努帕·拉杰什也表达了自己对个性化诊断的观点。真正要做到个体化医疗,第一步要了解这个疾病本身,了解这个病生物学的机理,然后再制定治疗的策略。因为单种疾病本身你可以用很多种方法来治,了解了这个病以后可以用单独用药,也可能是结合很多种药来进行治疗。癌症本身是一种非常难治的病,因为它涉及到遗传基因,有太多的因素要管控,所以第一步要了解肿瘤或者癌症的多样性,研制出来的药只能针对解决小部分的问题。

个性化诊断还面临最重要的成本问题。可以预见,在5年之后会大批量出现针对个体化医疗的药,但是怎么用这些药?医生需不需要培训?谁来买这些药?因为这些药比较贵,所以长期来说对社会有很好的效果,也更省钱,但是短期来看,新药研发费用相当高,需要投资机构等参与进来,如果临床验证遇到问题,可能就损失惨重。

努帕·拉杰什谈到了女性科研工作者的优劣势,虽然女性相对于男性来说可能更低调一些,但是努力程度一点不比男性差,而且她们还将分散精力照顾家庭和孩子。她还鼓励众多投身到科研工作和医学工作的青年学者,在科研的道路上注意从错误当中学习,不仅要专注于自己的科研领域,同时有阶段性成果的时候,要注意分享,分享过程当中一定要有容纳别人批评的心态,才能好好的从批评当中学到东西。

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作者:高道龙

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