我国院士：传统方法无法攻克疾病的防线，未来干细胞或提供新方向

在第二届官洲国际生物论坛上，中国科学院院士、神经解剖学家苏国辉表示，在疾病的治疗中，一些传统方法可能没办法攻克疾病的防线，但是未来干细胞或许可以提供一个治疗的新方向，打击肿瘤等疾病。

苏国辉院士

发展至今，干细胞技术在疾病治疗的中潜力已经受到的诸多国内外专家院士以及诺贝尔奖获得者的认可。近期，诺贝尔生理学或医学奖获得者Thomas C. Sudhof教授就表示， “我们可以把疾病进行控制，干细胞是一个非常好的治疗方法”。

不过，今天Dr韦想写的不仅仅是干细胞治疗的前景和价值，还想说说干细胞在突破疾病治疗中发挥的其他价值。

干细胞疗法正在突破过去无法攻克疾病的防线

干细胞治疗正在慢慢突破过去无法攻克疾病的一些防线。这已经在许多临床研究案例中得到证实。

以被认为是导致不孕的“不治之症”卵巢早衰为例。这种疾病已经成为了很多大龄女性二胎路上的拦路虎，而传统的治疗方法尚无法从根本上修复受损卵巢功能，无法恢复患者的生育功能。在这种情况下，干细胞技术化身“送子观音”，在临床研究中帮助卵巢早衰女性生下了健康宝宝。

例如，由中国科学院遗传和发育所与南京鼓楼医院合作完成的研究，通过干细胞干预卵巢早衰，从而使不孕女性“重获”繁衍能力。2018年，通过这种疗法，成功自然受孕至分娩的健康宝宝在南京顺利降生。这是干细胞再生医学技术攻克女性不孕的阶段性成果之一。

再以早产相关的支气管肺发育不良为例。这是一种可导致终身并发症的肺病，大约有60%的极早产儿会遭受这种疾病的困扰，目前尚无法医治。今年，澳大利亚莫纳什大学和莫纳什儿童医院的科研团队利用胎盘干细胞开辟了治疗这种疾病的新方向。

他们开展了一项世界首创性疗法，利用人类胎盘干细胞，在疾病发作前，激活婴儿的肺部进行自我修复。如今，I期临床试验已经对患有肺部疾病的6名早产儿进行了测试。如果未来的II期以及III期试验取得成功，这种新疗法预计将改变早产儿的一生。

以上只是令人鼓舞的诸多临床研究案例的其中一二，还有更多过去无法攻克疾病的防线正慢慢被干细胞技术突破。在这里就不多做阐述。

干细胞的价值不止在于临床移植治疗

值得一提的是，除了具有临床移植治疗疾病的潜力，干细胞对精准医学的发展还有着其他的重大价值。

例如，科学家们利用诱导多能干细胞来开发人体组织的类器官，作为疾病模型，用于研究和开发靶向药物。也就是说干细胞还可以用于开发药物测试模型，助力精准医疗的发展。

去年北大渐冻症女博士的遗嘱事件后，专家呼吁期尽快建立中国的罕见病细胞库，尤其是人类诱导多能干细胞（iPSC）疾病细胞库。通过建立疾病模型iPSC细胞库，促进疾病机理的研究，从而促进罕见病的早日诊断和“精准”治疗。

还有，科学家们正在探索如何利用间充质干细胞作为癌症靶向治疗的载体，并且已经开展了较多的研究。因为间充质干细胞与生俱来地倾向于向恶性位点迁移，使得它们能够有效传递抗肿瘤药物。

图片来自Cancer Gene Therapy官网

此外，还有研究正在利用干细胞的外泌体（实际上是一种含有RNA和DNA的小膜泡）来开发全新药物，例如乔治亚大学再生生物科学中心及其团队开发了一种采用了人体神经干细胞产生的外泌体的中风治疗新方法，初步研究发现这种方法可以减少脑损伤，并加速动物模型中大脑的自然愈合倾向。

干细胞的这些用途，都将对疾病治疗带来新的思路。

结语

干细胞的潜力是巨大的，不仅作为细胞治疗药物，对于新药、靶向药物等的开发也有着重要的价值。例如，利用源自于干细胞的疾病模型，人们可以更好地理解疾病的发生机制，找到更精准的治疗药物；利用干细胞分泌的因子，人们拥有了开发全新药物的机会……这些价值能够给人类突破传统方法无法攻克疾病的防线带来重要的意义。

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