生命新知·情报丨美国“试药权”法案可能是一个错误；多发性骨髓瘤新靶点：C反应蛋白

美国“试药权”法案可能是一个错误

居住在美国宾夕法尼亚州的评论家Christopher Morrison发文称，美国国会通过的所谓的“试药权”法案不仅不会帮助患者，而且会损害美国食品药品管理局（FDA）的权威。该法案建议放松FDA的监管，以及免除相关医生和公司的责任。

“试药权”本应增加患者获得有希望的试验用治疗的机会，这类患者患有严重、危及生命的疾病。然而，美国国会通过的法案不会实现这一目标。在获取试验用治疗的最初审批过程中，该法案将FDA排除在外。

美国国家罕见疾病组织的Melmeyer表示，支持和反对“试药权”法案的人希望增加那些患有危及生命的疾病的人进行试验用治疗的机会。因此，达成妥协应该不会特别困难。这种妥协可能包括改进现有政策，以及改善患者和医生与监管机构就同情用药（compassionate use）申请进行联系的渠道。

Nat Biotechnol 2018;36:294-295

多发性骨髓瘤新靶点：C反应蛋白

广州医科大学和克利夫兰诊所的研究人员通过对携带人骨移植并注射多发性骨髓瘤（MM）细胞的小鼠进行研究，发现在人骨髓瘤中C反应蛋白（CRP）通过CD32-p38 MAPK-Twist轴促进骨破坏。

研究发现，在体内，CRP（一种由肝细胞分泌的蛋白质）可响应骨髓瘤生成的细胞因子，并激活骨髓瘤细胞以促进体内破骨细胞生成和骨破坏。研究人员通过对携带人骨移植并注射多发性骨髓瘤细胞的小鼠进行研究，CRP结合于骨髓瘤细胞上的表面CD32（也称为FcgRII），其激活由激酶p38MAPK和转录因子Twist介导的途径，并增强细胞分泌溶骨性细胞因子。此外，研究人员通过对新诊断的骨髓瘤患者的临床样品进行分析，结果显示，血清CRP的数量与溶骨性骨病灶的数量之间呈正相关。

CRP或可用于靶向预防或治疗骨髓瘤相关骨病。

Sci Signal 2017;10:eaan6282

可穿戴设备和电话指导可以帮助外周动脉疾病患者吗？

实践指南推荐居家步行锻炼来治疗PAD。受试者进行居家运动干预，并需要定期前往医学中心就诊（每1～4周一次）。对于PAD患者，与定期至医学中心就诊的运动干预相比，不需要定期就诊的运动干预可能更为容易接受和执行。然而，目前还未见任何相关的随机对照试验报道。

美国西北大学费因伯格医学院的McDermott MM博士发现，配以可穿戴技术和电话指导的居家运动健身干预不能有效改善PAD患者的步行能力。

200例受试者平均年龄70.2岁，女性52.5%，其中182例（91%）完成了9个月的随访。居家健身运动组和常规医疗组患者的6分钟步行距离的平均改变值为5.5米和14.4米（P=0.31）。居家运动健身加重了患者的PROMIS疼痛干扰评分，居家健身组和常规医疗组患者的平均改变值分别为0.7和-2.8（P=0.002）。

JAMA 2018;319:1665-1676